科技养生|科学家研究显示纳米材料有望治疗血友病和心血管疾病

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科学家说，将遗传物质植入体内来治疗由基因突变引起的疾病是可行的--但要将这些材料安全地送到正确的地方是很棘手的。
科学家们今天(8月21日)在杂志上发表了报告。 科学进步他们设计的脂质纳米粒子携带两套蛋白质制造指令，在动物研究中表明，它们有潜力作为治疗两种遗传病的方法。
在一个实验中，含有有效载荷的纳米粒子促使小鼠产生缺失的凝血蛋白，这是血友病的模型。在另一项试验中，纳米粒子的载量降低了一个基因的激活水平，当该基因过度活跃时，会干扰血液中胆固醇的清除。
每个纳米粒子都含有一种可应用的信使RNA--将遗传信息转化为功能性蛋白质的分子.
该研究的高级作者、俄亥俄州立大学药剂学和药理学副教授董义洲说：“我们展示了两种类似脂质的纳米材料的应用，它们能够有效地运送它们的货物，适当地降解，并且具有良好的耐受性。 ”
“通过这项工作，我们降低了潜在的副作用和毒性，拓宽了治疗窗口。这使我们有信心在更大的动物模型和未来的临床试验中进行研究。 ”
【科技养生|科学家研究显示纳米材料有望治疗血友病和心血管疾病】这项工作建立在一组脂质类球形化合物的基础上，这些化合物是董和他的同事们以前开发出来的，用来传递信使RNA的。这一系列粒子被设计用来针对涉及肝脏中表达的基因的疾病。
研究小组对这些粒子进行了各种结构变化的实验，有效地向它们添加了不同类型分子的“尾巴” ，然后才降落在最稳定的结构上。这些微小的化合物有一项很大的任务要做：在血液中开始一段旅程，将分子携带到目标位置，在正确的时间释放理想浓度的信使RNA ，并安全地降解。
在老鼠身上进行的试验表明，这些粒子可以做到这一点。
研究人员向正常小鼠和小鼠血友病模型的血液中注入含有信使RNA的纳米粒子，以产生一种名为人类因子VIII的蛋白质。这种蛋白质的缺乏会导致血液凝块，导致出血障碍。在12小时内，缺乏的小鼠产生了足够的人类因子VIII ，达到90%的正常活动。对蛋白质缺乏的小鼠和正常小鼠的器官的检查表明，治疗没有造成器官损伤。
董说：“把这看作是一种蛋白质替代疗法是有帮助的。 ”
在第二个实验中，纳米材料装载了两种指令：携带DNA碱基编辑器遗传密码的信使RNA(Messenger RNA) ，以及确保编辑发生在肝脏特定基因PCSK 9中的引导RNA 。已知有几十个增加该基因活性的突变会降低血液中胆固醇的清除率，从而导致高胆固醇。
分析表明，该处理使PCSK 9基因中约60%的目标碱基对发生突变，并确定只需低剂量即可产生较高的编辑效果。