iPSC研究资助加速，临床潜能进一步释放 | 医麦新观察( 二 ) ：iPSC研究资助加速

iPSC衍生的细胞疗法作为其治疗应用的重要应用领域， 2016年迎来其里程碑批准， CynataTherapeutics启动了全球首个同种异体iPSC衍生细胞产品(CYP-001 ， iPSC衍生的MSC产品)的正式临床试验，治疗移植物抗宿主病(GvHD) 。在这个具有历史意义的试验中， CYP-001达到了所有的临床终点，为治疗类固醇耐药的急性GvHD提供了积极的安全性和有效性数据。
目前， Cynata正在将其iPSC衍生的间充质干细胞（MSCs）推进至COVID-19相关并发症、GvHD和严重肢体缺血(CLI)的2期临床试验。另外，该公司还在进行一项大规模3期临床试验，利用其iPSC衍生的MSC（CYP-004）治疗440例骨关节炎（OA）患者。这是世界上第一个涉及iPSC衍生的细胞疗法进入3期临床试验，也是有史以来规模最大的一次。
此外， iPSC来源的“现货型”细胞疗法在肿瘤免疫细胞疗法也正在成为热潮， 2020年7月9日，美国FDA批准了首个iPSC来源的同种异体CAR-T细胞疗法FT819（来自FateTherapeutics公司）的IND申请，用于治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤。基于该公司专有的iPSC平台建立的广泛的、领先的现货型细胞疗法产品管线还包括CAR-NK疗法FT596 ， NK细胞疗法FT500和FT516以及首个CRISPR编辑的、iPSC衍生的现货型NK细胞疗法FT538 ，分别在血液肿瘤和实体瘤的临床试验中进行探索。
目前， Bluerocktherapeutics(于2019年被拜耳收购)、Centurytherapeutics、AspenNeuroscience、Semmatherapeutics、ImStem和PlateletBioGenesis等公司都拥有正在开发的早期iPSC衍生细胞疗法产品。

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近年来，我国干细胞研究的临床转化取得了重要进展，在我国干细胞按药品、技术管理的“类双轨制”监管政策下，至今已备案开展了约100个临床项目， 2018年6月至今，国家药品审评中心(CDE)相继受理了14款干细胞新药的IND申请，其中有12款干细胞新药IND已经获准进入临床。
而干细胞无论是用于治疗策略，还是用于其他研究用产品，由于来源不一、类型多样、功能复杂，干细胞在制备工艺、质控手段、应用方式、适应症选择等方面差异较大，亟需建立统一标准，促进临床研究和临床试验更好发展。
因此，国内近年来在各类干细胞的政策方面也在不断完善。例如， 2019年2月26日，中国细胞生物学学会发布了我国首个针对胚胎干细胞的产品标准——《人胚胎干细胞》团体标准，该标准在2019年8月26日正式实施。我们期待针对iPSC的法规也能逐步完善，这将进一步释放其潜能，为更多领域带来新的可能。
参考来源：
1.https://bioinformant.com/product/induced-pluripotent-stem-cell-ipsc-industry-report/
2.https://bioinformant.com/ipsc-applications/#more-36194
3.https://bioinformant.com/ipsc-therapies/#more-34728
4.https://bioinformant.com/ips-cell-clinical-trials/
5.https://bioinformant.com/what-are-ips-cells/#more-19539
7.https://www.japantimes.co.jp/news/2020/01/28/national/science-health/osaka-university-transplants-ips-cell-based-heart-cells-worlds-first-clinical-trial/#.Xrs21zMzY2w
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