中国|助力脊髓性肌萎缩症患者走向希望来源：四川日报-川观新闻川观

来源：四川日报-川观新闻
川观新闻采访人员石小宏
1月26日，由中国初级卫生保健基金会、中国罕见病联盟、北京市美儿SMA关爱中心、渤健公司共同倡导发起的“SMA健康中国行2021”项目近日启动。当天，吕俊兰教授在线进行了2021年第一场科普讲座，拉开了“SMA健康中国行”的序幕。
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脊髓性肌萎缩症(简称SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位。 2019年2月，首个SMA治疗药物通过优先审评审批程序在中国获批。同年5月，中国初级卫生保健基金会推出SMA患者援助项目，使SMA群体切身感受到了从诊断、治疗、疾病多学科管理、以及治疗可及性方面的巨大转变。
据了解， “SMA健康中国行2021”项目有三大目标：第一是继续提升全社会对SMA这一罕见疾病的认知和关注；第二是加强SMA患者和家庭对于疾病早期症状识别、诊断和治疗的正确理解，实现SMA早诊、早治和长期规范治疗；第三是呼吁社会各界为SMA群体提供帮助，探索多方共付新模式以提高治疗可及性。项目发起方将紧密合作，开展多种形式的活动，包括利用罕见病日、SMA关爱日等疾病日在全国重点城市开展面向公众的SMA疾病宣传活动，依托具有SMA诊治能力的医院网络开展SMA患者教育活动，为SMA患者家庭提供康复和护理支持等等。
中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示，在中国， SMA属于为数不多的有药可治的罕见病，也是初保基金会工作的一个重中之重。截止2020年12月底，该援助项目已经帮助超过120位SMA患者获得药物治疗。 2021年1月1日起SMA患者援助项目全新方案正式启动，进一步降低了患者支付负担。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，推动中国罕见病防治事业的可持续发展，破解罕见病患者治疗可及性难题，需要全社会的共同努力和积极参与。中国罕见病联盟要起到重要的桥梁作用，连接政府、医学界、公益组织、患者组织、企业等社会多方，共同探索罕见病发展的中国之路。
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心执行总监邢焕萍说，国家对罕见病的高度关注，初保基金会、罕见病联盟、医务人员和社会各界的共同努力给SMA患者和家庭带来了希望。未来，衷心希望全社会建立以政府为主导，联合商业保险、公益基金以及患者个人为一体的多方参与、多方筹资的罕见病医疗保障体系，让更多的SMA患者可以获得有效的治疗和管理，助力SMA患者走向希望，早日实现健康中国一个都不能少的愿景。
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