斯特曼|卡斯特曼患者之困:发病率仅2/10万,确诊难,治疗难( 二 )


早一点确诊 , 患者便多一份治愈的希望
根据目前卡斯特曼病发病机制研究 , IL-6作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子 , 在许多iMCD患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用 , 意味着IL-6单抗极有可能成为控制疾病的曙光 。
司妥昔单抗可用于阻断在Castleman病患者中检测到升高的IL-6的活动 , 自2014年4月在美国首次获批以来 , 截至目前 , 司妥昔单抗已在全球40多个国家和地区获批用于治疗HIV呈阴性、人疱疹病毒-8(HHV-8)呈阴性的多中心型Castleman病患者 。
而在我国 , 采访人员查询国家药品审评中心数据发现 , 注射用司妥昔单抗上市申请已于1 月 11 日拟纳入优先审评审批 , 同时,司妥昔单抗也已被列入中国《第一批临床急需境外新药》名单 。
【斯特曼|卡斯特曼患者之困:发病率仅2/10万,确诊难,治疗难】宋玉琴教授提到 , 北京大学肿瘤医院开展了IL-6单抗(司妥昔单抗)的全球多中心临床研究 , 6年的长期随访数据显示 , 疾病控制率高达97% , 生存率达100% , 许多患者现在就像正常人一样生活 。
“早一点确诊 , 患者便多一份治愈的希望 。 在这样的初衷下 , 在今年年初成立了全国40多家三甲医院组成的中国卡斯特曼病协作组 , 我们会做病理科、临床医生的培训,并制定治疗指南 , ”李剑教授希望 , 通过临床诊疗资源之间的协作 , 携手把各个区域的卡斯特曼病诊疗能力提高起来 , 患者能实现就近就诊 。
“当Castleman病患者站在一起的时候 , 罕见病就没那么罕见了 。 希望社群的建立能够让患友之间‘抱团取暖’ , ‘聚沙成塔’ , 让更多的人了解这个病 , 懂这个病 , 在确诊之路上给大家提供一个更快的途径 。 ”林琳说 。