西昌|70万“天价药”降至3.3万进医保四川西昌女孩重拾希望鼻孔|患者|心肺复苏

封面新闻采访人员周家夷
1月27日，11岁的小瑜（化名）在成都市妇女儿童中心医院接受了腰椎穿刺和鞘内注射给药，所注射的药物正是2022年1月1日正式被纳入新版国家医保目录的诺西那生钠注射液，2021年12月3日，国家医保局与药品生产企业经过8轮谈判，该药的价格从70万元一支的“天价”降至每支3.3万元。

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10年寻医，终于有药可用
1月24日，家住西昌的小瑜（化名）在爸妈的陪同下来到了成都市妇女儿童中心医院儿童神经内科就诊。“孩子是坐着轮椅来的，证明她的运动已经倒退得非常严重了，并且从外表明显可以看出她的脊柱严重侧弯。”儿童神经内科副主任医生王燕娟告诉采访人员，“经过检查后，我们发现不能由平卧位坐起，不能仰卧位抬头，只能缓慢翻身，下肢主动活动能力很差，双侧膝关节挛缩，髋关节脱位，而且严重营养不良。”
医生从小瑜（化名）爸妈口中得知了10年来孩子的寻医之路。“孩子一岁之前是正常的，但一岁之后身体就再没有进步，一岁六个月时还需要爸妈扶着走，独自站立的时间也比较短，家长就带孩子去北京做了两次基因检查，最后确诊为脊髓性肌萎缩症。”王医生说，“当年，这个病属于无药可医的状况，小瑜妈妈也只能无奈地选择了给孩子间断进行康复对症治疗。”

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10年来，争气的小瑜（化名）很配合治疗，很少生病，并且坚持坐轮椅上学，即使双手使不上力，导致写字没有别的同学那么快，那么好，但也一直努力学习。2019年，特效药物诺西那生钠注射液在我国上市，但70万一支的价格让这个家庭无法承受。“孩子爸爸也是一名医生，他一直关注着这个药的动向，直到今年1月1日，诺西那生纳入国家医保，治疗费用降到了最低，给孩子带来了希望，随即与成妇儿联系、咨询，最后决定治疗。”
据了解，诺西那生钠注射液需要终生用药，小瑜（化名）第一年需要打6针，社保报销后，第一年的费用大概7万，后面每一年需要打4针，总价格在2-3万。
多学科会诊，为治疗保驾护航
1月26日，在小瑜（化名）治疗的前一天，成妇儿儿科大楼里，儿童神经内科胡文广主任，联合药剂科、康复科、麻醉科、骨外科、呼吸科、消化科、放射科及营养科等多学科诊疗团队对小瑜（化名）的病情进行了MDT会诊。
【 西昌|70万“天价药”降至3.3万进医保四川西昌女孩重拾希望】“从骨科治疗方案来说不建议现在手术治疗，建议先治疗基础疾病进行康复治疗
后再做手术，孩子的侧弯比较严重，可能需要分期手术。”“我看孩子挺瘦的，我们需要了解她每天营养的出入量情况，在进行合理补充。”“孩子目前没有呼吸道感染的症状，但不排除后期会出现，需要帮她改善原发疾病，保证通气。”“我们可以配合帮孩子做肌肉力量训练，尽量让她能维持正常姿势，我不建议给孩子装外部支架，这样可能会对她的心理造成伤害。”每个科室的医生都提出了自己对孩子病情的评估和讨论，最后与小瑜爸爸妈妈进行了充分的沟通，决定1月27日在超声引导下进行腰椎穿刺和鞘内注射给药。

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小瑜（化名）脊柱侧弯非常严重，Cobb角达到了56度，并且脊柱伴有扭转，腰椎穿刺难度很大。在儿童神经内科团队协助下，由麻醉科主任的超声引导，为小瑜（化名）实施了腰椎穿刺和鞘内注射给药，操作过程顺利，术后未出现不良反应，观察一天后孩子就能顺利出院了。
“用药过后，可以有效减缓病情的进展，不让病情继续加重，还可以促进运动功能的进步，改善肌肉力量，维持心肺功能。”王医生告诉采访人员，“等肌肉力量好一些了，小瑜（化名）就可以在轮椅上做更多事了，比如打字、画画、做手工，再配合上后期的治疗，肯定会越来越好的。”
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西昌|70万“天价药”降至3.3万进医保 四川西昌女孩重拾希望

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