药明康德|罕见病专栏一周罕闻药事 5.22-5.28( 二 )

09 67%患者症状显著改善， “first-in-class”重症肌无力疗法达到3期主要终点
5月27日， argenx公司宣布，其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod ，在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中，达到了主要研究终点。 argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请（BLA）。
10 治疗1型原发性高草酸尿症，创新RNAi疗法获优先审评资格
5月27日， Alnylam公司宣布，美国FDA已接受其在研RNAi疗法lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格。预计FDA将于今年12月3日对该申请做出回复。此外，该公司已向欧洲药品管理局（EMA）递交了该疗法的营销许可申请（MAA），并已获得EMA的加速审评资格。如果获得批准，这将是该公司3年来获得FDA批准的第3款RNAi疗法。

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