一针救命药，国内卖70万，医保局和药企都回应了近日

每经编辑孙志成
近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。
7月31日，一家名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命， 5毫升70万元，父亲瞬间绝望》的文章。文章里写到的男婴名叫武长毅，出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎缩症，一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。

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自媒体发布的求助信息
【一针救命药，国内卖70万，医保局和药企都回应了】要想活下去，只有特效药诺西那生钠能救命。可一支就要70万元的价格，让男孩一家绝望了。父亲在塑料厂打工，母亲没有工作照顾小孩，双方老人动用了所有人脉去借钱，最终还是支撑不下去。
虽然文章真实性暂未证实，但据南方都市报，在上市后，该药物在国内目前售价为每支69.7万元。
随着文章的广泛传播，男婴一家的境遇惹无数网友心疼叹息。同时，文内提到的“天价”特效药诺西那生钠再次进入了大家视野。而引发网友更大关注的，则是诺西那生钠在国外的售价并不高昂，甚至可以说与国内售价有着“天大的差别”：此药在澳洲只卖41美元，相当于人民币280多元。如此大的价格反差引来众多网友质疑。

该药在国内定价69.7万元
属完全自费药物

脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手” 。根据起病年龄和运动里程的获得情况， SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
据南方都市报，去年2月22日，诺西那生钠注射液获得国家药监局批准，用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。据了解，在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元，每年需反复注射且属于完全自费药物。

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诺西那生钠注射液图片来源：美通社
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发， 2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA 。 2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA ，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma ，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请，并于6月进入优先审评，有望在年内获批。

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图片来源：摄图网（图文无关）
实际上，不只在中国，在医疗体系更加发达的国家， SMA的药物费用也远非普通人可以负担得起。
据封面新闻，诺西那生钠注射液在美国的治疗费用也相当昂贵，定价为12.5万美元（折合人民币约87万元）一针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元（折合人民币约520万元），第二年的费用降低一半至37.5万（折合人民币约260万元）。
诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价” ，高达210万美元（约合人民币1500万元）。
据共同社， Zolgensma在日本的药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。 2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

药商发声明回应

而渤健生物官方微信8月6日发布声明称：
SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物。截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，包括澳大利亚。
药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme-PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。 41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。
近年来，国家陆续出台一系列政策，加速罕见病药物审批，提高罕见病患者用药保障， SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。
2018年5月， SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。
2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。

一针救命药，国内卖70万，医保局和药企都回应了

该药在国内定价69.7万元 属完全自费药物

药商发声明回应

该药在国内定价69.7万元
属完全自费药物