下一个研发风口来了？跨国巨头耗资百亿角逐基因疗法( 三 ) 多年来

2017年12月，Spark Therapeutics的基因疗法voretigene neparvovec(Luxturna)获得FDA批准，成为首个获批的基因疗法，也标志着基因治疗对眼科疾病治疗的大门正式开启。Luxturna用于治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦(LCA),这是一种罕见的遗传性视网膜变性疾。Luxturna的作用机制是将RPE65序列编码入AAV2载体，然后将其注射到患者的视网膜内，使之表达。

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Luxturna作用机制

在纳入了41名都携带双等位RPE65突变的患者试验中，经过一年的治疗，与对照组相比，接受Luxturna治疗的患者在不同亮度环境下的视力显著得到改善，跟踪三年显示患者视力没有显著下降。2018年11月Luxturna被EMA批准于此适应症。诺华通过买下美国市场以外销售权的方式也分得一杯羹。目前，Luxturna还在根据FDA的要求，进行15年的长期疗效安全性跟踪研究。