下一个研发风口来了？跨国巨头耗资百亿角逐基因疗法( 九 ) 多年来

为了避免Luxturna商业上的失败，Spark推出了几种支付方法，与拥有约120万会员的Harvard Pilgrim医疗保健合作建立基于疗效的合同，若加入了Harvard Pilgrim的患者在接受治疗后不能通过光敏测试则向患者退还费用；还与Express Scripts(ESI，美国快捷药方公司)，美国最大的药品福利管理公司PBM公司合作，可以不经过治疗中心，直接将药物卖给患者或专业药房，增加Luxturna的患者可及性。同时还在与医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）探索建立Luxturna患者分期付款的可行性，以及给予部分患者到指定治疗中心接受治疗的差旅补助。

从成本与收益分析角度看，有研究将A型血友病基因治疗与注射重组人凝血因子Ⅷ对比，在10年内，若基因治疗为100万美元，可获得8.33个质量调整寿命年QALYs，而注射重组人凝血因子Ⅷ为170万美元，可获得6.62个QALYs。因此，基因治疗更具有成本效益，若基因治疗的获益能超过10年的时间，这个结果会更可观。

基因疗法商业化之路显然还有很多挑战，如何在为罕见病患者带来挽救生命机会的同时确保公司的盈利？