----首款罕见肌无力综合征疗法获批上市 年销售峰值或达9亿美元//----

（图片来源：全景视觉）

经济观察网 采访人员 韩静 11月29日 ， 美国FDA宣布 ， 批准催化剂制药公司（Catalyst Pharmaceuticals）的Firdapse（amifampridine）上市 ， 用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者 。 这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法 。 在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后 ， FDA同一天内再度刷新纪录 ， 将年度批准的新药数目提高到55 。

LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病 。 LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头（neuromuscular junction） ， 这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力 。 患者的主要临床表现为肌无力 ， 如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命 。 LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关 ， 他们在癌症患者中更常出现 ， 例如小细胞肺癌患者 。 在癌症患者中 ， LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生 。 据估计 ， 目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例 。

• 限制型心肌病罕见？其实就在你身边
• 全球首款“胶质瘤”溶瘤病毒疗法在日本上市，生存率高达92%
• 国内首款ADC药获批，荣昌借此杀入胃癌赛道，此外它还瞄着PD1的“大后方”
• 罕见病无药可用？冲破老药用途藩篱，这些家长自行筹款与时间赛跑
• 这种罕见的遗传病，最新指南来了！ | 广济一周
• 罕见血型|较真丨江苏南京出现“万能血”，能救所有人，别人却救不了自己？
• 罕见肿瘤侵蚀,4岁女童右脸的骨头没了,医生“拆腿补脸”
• 罕见！夜遇车祸的环卫工阿姨竟是“镜像人” ，专家“反向”做手术救人
• 妊娠合并重症肌无力可以通过实验室检查，及其他辅助检查进行诊断
• 罕见病|男童患怪病全国仅6例，头缝42针又被迫开腹，没力气哭只能求妈妈：抱抱我