“FDA这一重要举措让我们向将Zolgensma交给1型SMA患者又进了一步。Zolgensma一次治疗可能解决SMA的根本遗传原因，它对患者和他们的家属来说代表着显著的医疗进步，”AveXis公司总裁David Lennon先生说：“引入一次治疗就可能治愈SMA的疗法将让我们重新思考医疗健康系统对这一遗传病的诊断、治疗和护理。我们将致力于与医疗健康领域的其它机构合作让患者能够获取我们的创新疗法。”
参考资料：
[1] Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1. Retrieved December 4, 2018, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-avxs-101-one-time-treatment-designed-address-genetic-root-cause-sma-type-1
▽关注【药明康德】微信公众号
- 【新研究】新兴癌症疗法——无毒、非侵入性，可关闭癌细胞的“发电站”并杀死它
- 2021基因治疗领域面临的5大问题
- 桐树基因完成5亿元人民币C轮融资 加速体外诊断产品研发
- 速递 | 在患者体内制造CAR-T细胞疗法，新锐完成2.1亿美元B轮融资
- 小报告 | 数字疗法大风吹，三大治疗领域都有哪些公司在飞？
- 全球首款“胶质瘤”溶瘤病毒疗法在日本上市，生存率高达92%
- 英国大型试验显示：再生元抗体疗法能显著降低新冠患者死亡率
- 肝胆胰肿瘤：免疫联合疗法成趋势 | ASCO 2021
- 科学家研究发现癌细胞通过使用老化的基因来为自己的生存而斗争
- 科学家研发新疗法阻止猴脑内阿尔茨海默病的发展