「首发」拥有全球领先的iPS神经干细胞技术平台,霍徳生物完成数千万元A轮融资( 二 )

现在想来,这里应该是她人生至关重要的转折地。

在霍普金斯神经科及细胞工程研究所这个顶级的神经疾病实验室,范靖与其他的科学家同事拥有充足的实验室科研经费,并且在全美连续21年排名第一、联邦资助最高的医学院的平台环境下,潜心从事神经领域最前沿的疾病研究。

神经疾病研究界最大的痛点就是几乎无法获得人的活体神经细胞或大脑组织用于神经疾病研究,而动物作为神经疾病模型与人的机制和表型等有着巨大的区别。人诱导多能干细胞(human iPSC)重编程和从多能干细胞(包括iPSC和胚胎干细胞ESC)诱导分化得到神经细胞等技术的出现,极大的促进了包括神经疾病研究。

Dawson实验室当时正在试图用人的大脑神经细胞来验证以前实验室在动物疾病模型上的重要发现,并试图用人的细胞来进行靶向小分子药物的筛选和验证,以及信号通路和新药物靶点的发现。

但是,当时所有主流的神经分化方法得到的神经细胞都存在不够成熟和功能性的缺陷。

为了解决这个难题,Dawson实验室的徐金翀(原德国汉堡大学神经学博士,也同是霍德生物的创始人 )通过2年的摸索,建立了模拟神经发育的、全新的从多能干细胞诱导分化得到极纯的人神经干细胞和各种成熟稳定的神经细胞的RONA方法。范靖加入课题组后,在徐金翀的帮助下寻租掌握了RONA技术,并且独立应用这种技术产出人大脑皮层细胞,进行了中风及神经退行性疾病模型的构建和下游通路的确认、以及小分子药物的验证。