2020年，超40个新药获批上市( 二 ) （健康时报记者王永文）多款本土重磅肿

与前两款进口罕见病新药获批相比，本土企业在罕见病领域也有发力。今年9月，北海康成宣布，其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的长期酶替代治疗药物海芮思ò获得中国国家药品监督管理局上市批准。
在北海康成向健康时报采访人员提供的一份材料中显示，该药是国内首个且唯一的全球新一代治疗MPS Ⅱ的酶替代疗法，拥有FDA孤儿药资格认证，且获得国家药品监督管理局的优先审评资格，填补了我国临床未被满足的药物治疗需求。
多个全球新的创新治疗药物进入中国
12月4日，健康时报采访人员从武田中国获悉，旗下创新药物达泽优?（拉那利尤单抗注射液）经国家药品监督管理局批准，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。
据武田介绍，达泽优是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体（mAb）药物，可降低患者的水肿反复发作次数，预防致命性喉头水肿所导致的窒息，改善患者及其家庭的生活质量，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。
中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示"全球首个用于HAE长期预防治疗的药物迅速获批进入中国无疑是一大利好，国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低HAE对患者日常生活的影响，预防致命性喉头水肿的发生。 "
2020年8月27日，拜耳多菲戈（氯化镭[223Ra]注射液）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者。
"多菲戈以一种全新的方式提高了前列腺癌患者治疗的有效性和安全性，为处于不同疾病阶段的中国前列腺癌患者提供治疗方案" ，拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国及亚太区总裁、拜耳集团大中华区总裁江维说，多菲戈的中国首发，拜耳也将在中国开启前列腺癌这个全新治疗领域。
多菲戈是一款发射α粒子的放射活性治疗药物，关键III期ALSYMPCA研究证明与安慰剂相比，多菲戈生存获益显著，具备良好的安全性，且能改善患者的生活质量，为前列腺癌患者带来三重获益。
基于关键性III期ALSYMPCA研究以及在亚洲实施的III期研究的数据，与安慰剂相比，多菲戈显著改善了总生存期，同时延迟了首次症状性骨骼事件的发生时间。
【2020年，超40个新药获批上市】中国抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤专业委员会主任委员叶定伟教授介绍，约90%患转移性去势抵抗性前列腺癌的男性有骨转移的放射学证据，且骨转移可能导致骨骼事件频率增加，并且已被证明是CRPC患者发病和死亡的主要原因。因此，早期诊断和治疗骨转移对CRPC患者至关重要。