肾病新药被授予“优先药物”资格！尿毒症风险最大的肾病迎来曙光近日

近日，诺华公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予iptacopan治疗C3肾病的“优先药物”资格。
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可能有肾病朋友没看明白：
什么是C3肾病？【肾病新药被授予“优先药物”资格！尿毒症风险最大的肾病迎来曙光】最近这几年，随着我们对肾脏病理的认识逐步深入，提出了一种新型的肾病：C3肾病。
C3肾病，主要包括致密物沉积病、C3肾小球肾炎、补体因子H相关蛋白5肾病。
你可能听着这些肾病比较陌生，因为它们不是慢性肾炎、肾病综合征这样常见的临床分类（通过化验指标诊断），而是病理分类（通过肾活检诊断）。
C3是免疫系统的一种补体，经过一系列反应，形成C3免疫复合物沉积在肾脏中导致发病，该病种由此而得名。
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其实，有些C3肾病是我们的老朋友，比如致密物沉积病，也叫做“2型膜增生性肾病” ，是3种膜增生性肾病的其中一种。
膜增生性肾病（也叫系膜毛细血管性肾病），可能肾友们更熟悉一点，是五种常见的肾病综合征之一，最难治的原发性肾病：激素、免疫抑制剂均无效；进展快，常常在数月至数年内进展为尿毒症。
肾病学界研究膜增生性肾病已有多年，可至今无所建树。而通过C3进行重新分类后，重新树立了更准确的治疗靶点，也就更容易研发出有效治疗的药物。
肾病新药iptacopan显示出希望iptacopan的2期临床试验，显示出了治疗C3肾病的希望。
试验结果显示：与治疗前相比， iptacopan治疗12周后，可显著降低尿蛋白49% 。
为了加速审批，欧洲药品管理局（EMA）已授予iptacopan治疗C3肾病的“优先药品”资格，并授予治疗IgA肾病的“孤儿药”资格。
欧洲药品管理局表示，获得“优先药品”资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据，表明该药与现有治疗药物相比，能够实质性改善病情。
在几乎“无药可治”的C3肾病壁垒中， iptacopan打开了一个缺口，才能够获得这一资格。
除了C3肾病以外， iptacopan还用于许多其他肾脏疾病，如非典型溶血性尿毒症综合征和膜性肾病。
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患者数量越来越多的慢性肾脏病，也越来越受到社会关注。无论是人群庞大的IgA肾病、糖尿病肾病，还是罕见的C3肾病，都有多种药物正在研制和试验中。相信不久的将来，会迎来肾病新药的井喷时代，有效缓解肾病领域缺医少药的难题。
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