齐鲁在线网|Nature Medicine发文，邦耀生物BRL-101基因治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2( 二 ) 2022年8月4日

邦耀生物董事长刘明耀教授说
，从两名患儿接受治疗后的恢复结果来看，可以说这一研究代表了国内基因编辑技术在临床转化方面的突破性成果，从基础到临床转化研究已处于国际领先水平。一方面，采用基因编辑治疗方案对比传统疗法，不仅更为高效、便捷和安全，且成本极大降低，有望成为更惠及大众的疗法;另一方面，基因治疗地贫的成功案例，真的是让很多地贫患儿家庭看到了希望，并且通过日常与包括地贫在内的大量罕见病患者接触，对此也希望和呼吁，未来不只是聚焦地贫领域，也希望基因编辑疗法能治疗更多的其他罕见性疾病患者。
目前，邦耀生物利用自主开发的基于基因编辑技术的造血干细胞平台
(ModiHSC®)
在治疗β0/β0型重度地贫患者的临床试验中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖(根据随访患者案例，时长已超过2年) 。值得一提的是，此前邦耀生物在地贫领域的突出性成果已选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》
(2020)
的治疗方法部分;并且就在2022年5月31日，邦耀生物的"BRL-101自体造血干祖细胞注射液"的临床申请获得国家药监局药品审查中心（CDE）受理（受理号：CXSL2200236）
。未来针对这一项目的研究对象年龄将进一步扩大到35岁，有望让地贫移植领域的"老大难群体" -- 大龄及配型无望的患者受益。
邦耀生物作为一家以"以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类
"为使命的细胞基因药企，不断克服行业壁垒，进行多靶点的战略布局，目前在基因编辑治疗β-地中海贫血症、PD1敲除非病毒定点整合CAR-T、以及UCART等项目中已经取得优异临床效果。未来，仍将通过不断地加速推进创新药物的转化与落地，从而造福包括地中海贫血在内的全球罕见遗传疾病及恶性肿瘤患者!