北青网综合|国内70万国外200元，这款药的价格差在哪儿？（健康时报记者刘玫妍）&ld

（健康时报采访人员刘玫妍）
“我儿子患有SMA（脊髓性肌萎缩症），躺在医院ICU里9个月了，等着我给他买一支特效药救命。可一支就要70万，我不吃不喝工作12年左右才买得起，太绝望了！”
近日，湖南溆浦人武仕平在网络发布“求药”信息。他所说的特效救命药是“诺西那生钠注射液”，国内首个也是唯一一个SMA治疗药物。而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”（约人民币204元），巨额的价格差引发网络争议。

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70万一支的救命药贵在哪儿？
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一。在全球数千种罕见病中，绝大部分致病原因尚不明确，且缺乏有效治疗药物，仅有1%左右罕见病有治疗药物获批。
采访人员多方查询发现，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。因此，罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。
2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批，成为全球首个SMA治疗药物，并被授予孤儿药资格。美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年年治疗费用大约为75万美元，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元。
国内外价格为何差那么多？
为了鼓励罕见病药物研发和提高患者治疗的可及性，全球多个国家和地区都推出了罕见病相关法律并建立了报销体系。所以，谈到药品价格，要区分两个概念：一是药品价格，二是报销市场的患者自付费用。
截至目前，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家获得了全部或部分报销，包括澳大利亚。
据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品政府采购的单支价格为 11万澳元，报销后患者自付费用最高为41澳元。
2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，市场的单支价格为人民币699700元，比美国市场低20%。
也就是说，诺西那生钠注射液由于尚未纳入我国医保，所以，患者需要全额自费，导致了同种药物国内外的高额价格差。网络争议的国内70万元和澳大利亚41澳元，并不能简单直接比较，也不是国内外药品的价格差。
诺西那生钠注射液何时能纳入我国医保？
目前，SMA治疗药物——诺西那生钠注射液尚未纳入医保，患者可以求助于公益组织和援助项目。