北京青年报-北青网|15楼财经 | 罕见病用药为何在国内要70万元？药监局、药企回应( 二 ) 8月6日

因不符合条件该药未参加2019年国家医保谈判
北青-北京头条采访人员了解到，受益于国家对罕见病治疗药品的政策，2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。
对于这一药物的价格问题，国家医保局信访办在回复媒体时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。
该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。
对于诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物一事，渤健表示，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。
不过，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
渤健中国表示，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。
文/北青-北京头条采访人员张鑫