成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难( 二 )

由于诺西那生钠注射液的药效会在体内慢慢消耗，所以患者需要终身使用。然而，诺西那生钠注射液一针70万元，目前没有纳入国家医保药品目录，需要患者全额自费。
国内首家关注罕见病SMA的公益机构——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍告诉采访人员，从该机构掌握的数据来看，目前全国有1600多个SMA患者，“这只是冰山一角，且SMA的治疗费用昂贵，进口的精准靶向药物没有可替代品，需终身使用，那会是上千万的费用。”
2019年2月，国家药品监督管理局正式批准“诺西那生钠注射液”用于治疗5qSMA。同年4月28日，诺西那生钠注射液正式在中国上市。诺西那生钠注射液鞘内注射可提高SMA患者的运动神经元存活蛋白（SMN）水平，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
2019年11月，当时3岁的莹莹在武汉儿童医院神经内科，接受了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗，成为湖北省内首例接受该药治疗的SMA患儿。
“这半年期间孩子变化挺大的。”莹莹妈妈说，孩子体重增加了几斤，抵抗力也增加了，从来没有感冒过。“现在也能坐起来，腿也能往上抬，有时候还踢被子呢。”讲到孩子的变化，莹莹妈妈语调不自觉上扬。
莹莹妈妈借了六十万，差点把房子卖了，才凑够70万，这还只是这针药剂的“门槛”。在自付第一针的费用后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，这四针在两个月之内打完。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。也就是说，至少每八个月就要花70万才能维持药效。
上述武汉儿童医院医生称，每年他都会接触十几个SMA患儿，“99%的患儿家庭都用不起这个药，不过这个药引进刚一年多，相关医保合作有关部门还在商谈，I型和II型患儿用药的效果会更好，越早使用对孩子越好。”
黄先生
希望有钱打一针药
别让爸妈再受累了
根据起病年龄和临床病程，SMA由重到轻分为4型，其中III型和IV型患者的寿命不会受到影响，但不幸的是，他们的生活也同样艰难。无法站立，没有自理能力，上学与就业相继受影响，仿佛是每个SMA患者逃不过的死循环。
家住湖北孝感中心城区的黄先生，是III型SMA病人，今年31岁。1米8的他，体重却不足100斤，最瘦的时候只有70斤。黄先生说，他发病不是在突然之间，大约是在小学毕业。此后，爬初中教室的四层楼梯成了他的“噩梦”。
刚开始，他扶着扶手爬四楼需要8分钟，比同龄人稍慢一点，后来需要半个小时。这还不是最难的，由于课间休息只有十分钟，他无法在十分钟内从教室去卫生间、再从卫生间返回教室，因为来不及，还尿过裤子，所以他在校期间基本不喝水，“不喝水就不会去上厕所，大家也就不会意识到我的异样了”。

成都商报|一针70万元 天价“救命药”背后之难( 二 )

成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难( 二 )