美媒：基因编辑研究结果“令人鼓舞” 研究负责人、北卡罗来纳大学查珀尔希尔

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参考消息网9月7日报道美媒称，一项具有历史意义的基因编辑研究得出的部分初步结果提供了令人鼓舞的迹象，表明这种疗法或许是安全的，而且至少能带来一些预期效果，但现在判断它最终能否成功还为时过早。

据美联社9月5日报道，9月5日公布的这些结果来自于首次人体内基因编辑试验。这项尝试旨在永久性改变某人的DNA，以治愈一种疾病。该研究所涉及的病症名为亨特氏综合征——常导致青少年死亡。

四个月后，在接受中等剂量治疗的两名患者的尿液中，作为亨特氏综合征特征的大分子糖类化合物水平平均下降了一半，这可能表明这种疗法正在奏效。到目前为止，另外两名低剂量组患者几乎没有出现这种变化。

中等剂量组患者出现的变化是由于基因编辑还是其他原因，目前不得而知。但自治疗开始以来，这组患者的糖水平持续下降，这一事实表明这可能是基因编辑的效果。

研究负责人、北卡罗来纳大学查珀尔希尔校区的约瑟夫·闵采尔博士说：“我无法确定地说这是治疗效果”，但这种下降“非常令人鼓舞”。初期治疗研究的主要目的是测试安全性，不过研究人员也在寻找这种疗法正取得效果的迹象。闵采尔在希腊召开的一次会议上公布了这一结果，并担当这种疗法的制造商加利福尼亚州的桑加莫医药公司的顾问。

该公司董事长桑迪·麦克雷说，大约五个月后的检测会提供更多信息，但到目前为止，中等剂量组的变化“看起来非常好”。

他说：“对此最合理的解释是，我们希望发生的事情已经发生。”

几名独立专家对此表示同意。

基因编辑旨在为基因疗法提供一种更精确的方式，以去除不良基因或提供缺失的优良基因。医生们希望它能提供一种方法，以应对很多目前无法得到很好治疗的疾病。