小番健康|乙肝新药研发不简单，了解临床试验登记，安全性仍是试验关注方向

昨天，小番健康谈了药物化学家的日常工作内容，今天继续主要侧面解读人体临床试验和查询方法。首先，临床试验必须登记并可以通过正规渠道查找到，但这些专业性查询工具对非医药人士而言可能不易，尤其是当中的医学英文翻译也有较高难度，可以找一位精通中英文数据库等医药人士帮助查询。

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乙肝新药研发不简单，了解临床试验登记，安全性仍是试验关注方向
www.clinicaltrials.gov ，它是临床试验登记平台，之前小番健康也有通过它来查询我们想要知道的乙肝在研新药研发进展情况，当然都是全英文内容。新药人体临床试验第1期通过会在最小范围做试验，包括在健康人、相关疾病的患者中进行，因为这个阶段主要关注是一种新药对人体的安全性，但对治疗效果还并没有摆在第一位进行观察，毕竟药品安全问题远高于潜在治疗意义。
假如一种新药具有潜力治愈某种疾病，但却会引发人体其他器官恶性病变或严重并发症，这种理由往往都是新药停止研发的内因。 1期除安全性外，科研人员还会研究新药的药代动力学等，能够在以上临床试验登记中看到公告之后，就是招募志愿者来试药，当中不乏许许多多的健康人。如果第1期是在比较少的人体当中做试验，那么，进入到第2期通常就有上百名受到感召参与到这种药物的试验当中。

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和第1期试验不同的是， 2期重点评估的是新药的治疗效果和合适安全的服用剂量。假如，新药也顺利通过2期临床后，接下来就是更大范围的选取受试者往往是上千人的招募新药试验。第3期临床试验主要评估药物毒性能够引发不良反应等都会被记录下来，当然重点依然是疗效以及扩大范围试验后的各种数据。以上听起来很简单，实际上无论从投入资金量到参与者数量，都会是一个耗时、耗费财力的事情，假如顺利通过以上1-3期临床试验，就可以提交申请了。
当然是向当地药监局等监管部门提交新药上市申请，等到药监局审批通过后，新药才可以生产上市。获批的新药会拿到新药上市证书，这时它才可以真正进入全国各大医院给人体治疗相关疾病。新药还有4期临床吗？许多人会问，实际上，即便是新药顺利拿到药监部门的证书，但毕竟1-3期人体临床试验从试验时间到范围相比较全国乃至全球都还是小范本，临床试验的数据很珍贵，但并不表示已经完全掌握对一种新药的所有毒性、不良反应以及疗效。
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因此，新药上市后，即是第4期最大范围的监管该药是否存在新的对人体副作用，一旦存在则立即调整药品不良反应说明书。作为新药研发的其中一份子，小番健康认为，新药开发是象征着一个国家医药行业的进步水平，以及药企、科研单位的创新实力。不过，新药从申请到上市成功率并没有人们想象那样高，例如过去十年中登记在册申报的1类新药已有上千种，真正获批的目前大约就是50个。
从新药研发各个阶段来看，人体临床试验1期占比例最多，远多远临床2期和3期总量。所以，新药研发自申报以来就是一个递减的模式，即便顺利完成3期临床试验，还有如BLA申请或NDA申请等关需要通过。昨日提到新药在临床前初筛平均需要3-5年，其实这在这个领域很常见，因为新药自早期开发直到批准上市平均耗时是15年，投入的资金总量平均需要12亿美元，有的药企可能把新药做完临床1期就已经无力支付进行2期的各项资金。分页标题
像这种情况也是很普遍的，可能药企就会将手中已研发的新药转售给另一个药企手上，然后继续投入直到完成该药全部临床流程，前期还是这种新药具有潜力，才会有其他药企或科研单位原意接过研发大棒。所以，新药开发是一个耗时、耗人、耗钱的艰难曲折道路，但如果一种新药可以成功研制出来，几乎可以等同于改变目前某种疾病治疗现状，对老百姓而言，可以改变现有健康状况、减少长期用药的经济负担。

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小番健康结语：回到乙肝全球新药研发方向上，可以看到全球各大科研单位积极性还是比较高的，只有NAs和IFN药物在有限疗程实现功能性治愈方面还有所欠缺，但均是被证明对体内乙肝病毒复制有效的强效抑制药物。目前，医学上已经可以看向乙肝表面抗原发生血清学转换，制定目标也比过去有所提高。包括RNAi、反义寡核酸、治疗性乙肝疫苗、靶向先天免疫途径、衣壳蛋白或病毒进入抑制剂等均在快速研发中。
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