孤独症科普|难道真的有药物可以改善自闭症症状了吗？

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今年， Translational Psychiatry杂志发表一篇名为《布美他尼治疗后自闭症谱系障碍患儿的症状改善与GABA/谷氨酸比值降低有关》的研究论文。难道真的有药物可以改善自闭症症状了吗？该论文指出：实验结果提供了第一个神经影像学证据，表明自闭症患儿在服用布美他尼后， IC（岛叶皮层）和VC（视觉皮层）中的GABA / 谷氨酸比值相对降低了。且通过CARS评估发现，自闭症症状严重程度也相应降低。所以根据此次研究推断：布美他尼这种处方药可以通过靶向大脑内部的化学信号来改善自闭症症状，并且还证明了该药物对3至6岁儿童的安全性。注：GABA（γ-氨基丁酸）和谷氨酸都是神经递质，作为化学信号促使大脑内部神经细胞交流。 GABA和谷氨酸被认为对于大脑的可塑性和促进学习方面很重要。布美他尼这种药物在日常生活中比较常见，是一种用于治疗水肿性疾病（过多的液体在组织间隙或体腔内积聚）的处方药。

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布美他尼化学结构1.布美他尼在自闭症领域中的研究，最早可追溯到2010年
2010年，法国国家生物医学研究部(INSERM)下属地中海神经生物学研究所（Mediterranean Institute of Neurobiology）神经科学家Yehezkel Ben-Ari和合作者曾发表报告称：布美他尼通过阻断离子进入细胞从而降低氯离子浓度，减少了5名幼儿的自闭症行为，且没有造成任何副作用。此后，与布美他尼有关的自闭症研究一直在尝试进行更大规模的临床试验。2.最新成果是在对83例患者进行开放性试验中所产生
本次临床试验在83例患者中进行了调查，随机分为布美他尼组（布美他尼治疗，每天两次0.5μmg）和对照组（非布美他尼治疗）。
在接受治疗之前，布美他尼组和对照组在CARS量表上的得分相近。在治疗之后，对照组的总平均分为37.27 ，而布美他尼药物治疗组的总平均分为34.51 。而且，布美他尼组在CARS量表上得分≥3分的项目数量显著减少。试验结束后，布美他尼组的平均项目数量为3.52项，而对照组为5.49项。

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布美他尼给药后的临床症状改变3.布美他尼组中，没有患者因不良反应退出试验
关于副作用，报告指出： “在布美他尼组中，观察到的最常见的不良反应是多尿/多尿症（n = 15），通常在布美他尼给药后3 h内发生，这是轻度的，不需要额外的治疗。 ” “共有4例患者出现轻度低钾血症，血清钾水平在3.0至3.5 mmol / L之间。这些患者被给予钾补充剂，并被建议摄入富含钾的食物。这些程序使钾恢复到正常水平。其余的不良反应是食欲不振（n = 4），疲劳（n = 1）和轻度高尿酸血症（n = 1）。 ” 也就是说，布美他尼对ASD幼儿并没有明显的损害性副作用。中国台湾阳明大学教授林庆波博士说：“这项研究首次证明了布美他尼通过减少大脑中化学物质GABA的含量来改善大脑功能并减轻自闭症的症状。了解这一机制，为开发新的、更有效的药物治疗迈出了重要的一步。 ” 这项关于自闭症药物临床的研究成果确实令人振奋，但研究团队也谨慎地表示，后续仍需要一系列更大人群的双盲随机临床试验来确认布美他尼治疗ASD的有效性。也就是说，相关研究还在进展中，仍需要更多、更严谨的实验去反复证实研究成果，才可以真正被应用到实际治疗当中。家长们在看到这类药物研究报告后，也千万别着急进行盲目尝试，我们需要怀抱着这份希望的曙光，耐心等待它们真正落地那天。前段时间，唯一进入三期临床自闭症核心障碍的药物宣布流产。这个消息让不少关注者感到沮丧。在自闭症研究进程中，确实充斥着很多失败和不确定，但同时一些新发现也在不断涌现。这些向前推进的研究仍使我们有理由去相信：自闭症研究道路上的探索从未停歇。让我们拭目以待。来源｜Zhang, L., Huang, C., Dai, Y. et al. Symptom improvement in children with autism spectrum disorder following bumetanide administration is associated with decreased GABA/glutamate ratios. Transl Psychiatry 10, 9 (2020). 分页标题
原文地址｜https://doi.org/10.1038/s41398-020-0692-2
参考文献｜EureKAlert:处方药通过靶向大脑内部的化学信号来改善自闭症症状

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