医药产业发展新浪潮（下）——细胞和基因疗法研发生产外包服务( 二 ) ：医药产业发展新浪潮（下）

CGTCDMO行业专业壁垒正在逐步建立

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资料来源：弗若斯特沙利文分析
基因疗法依托病毒载体在罕见病领域大放异彩。根据美国国家卫生研究院（NIH）报告，在全球有近7,000种罕见疾病，约80%的罕见病是由单基因缺陷引起，但仅数百种罕见病拥有获批的治疗药物。基因疗法通过纠正缺陷基因，为单基因缺陷等罕见病提供了潜在的解决方案。依赖慢病毒载体的CAR-T疗法也正为血液肿瘤患者带来健康的希望。
与此同时，溶瘤病毒（OncolyticVirus）则在肿瘤治疗领域发光发热。溶瘤病毒是一类具有复制能力的肿瘤杀伤型病毒，其原理是通过对自然界存在的一些致病力较弱的病毒进行基因改造，令其在肿瘤细胞内大量复制，最终摧毁肿瘤细胞。同时，它还能激发免疫反应，吸引更多免疫细胞来继续杀死残余癌细胞，因此拥有溶瘤病毒相关生产经验的企业，也将率先占领市场份额。
【医药产业发展新浪潮（下）——细胞和基因疗法研发生产外包服务】溶瘤细胞作用机制

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资料来源：GlobalBio&Investment ，弗若斯特沙利文制图
03国际市场竞争激烈，国内市场方兴未艾
国际多寡头垄断形势已形成
?Catalent
Catalent拥有强大的全球细胞和基因治疗技术网络，是腺相关病毒、慢病毒载体和CAR-T免疫治疗的全方位服务合作伙伴。 2019年， Catalent以12亿美元收购了ParagonBioservices（该公司于腺相关病毒载体有丰富经验）， 2020年又通过收购MaSTherCell（该公司擅长于CAR-T的CDMO）强化了该领域的布局。 Catalent目前在全球拥有超过37,000m2的细胞和基因疗法CDMO生产面积，主要提供的内容包括：（1）提供生产过程优化综合解决方案；（2）聚焦商业化生产的上下游工艺开发；（3）面向临床试验且符合cGMP规范的生产；（4）关于药品的生产工艺和验证方法的分析服务。
Catalent业务范围

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资料来源：弗若斯特沙利文分析
?Lonza
LonzaPharma&Biotech是全球领先的CDMO服务提供商，目前已经拥有横跨美国、欧洲、亚洲的国际性细胞治疗和基因治疗网络。 Lonza最早实现了2,000L的腺相关病毒商业化生产能力。 2018年， Lonza在美国建立了细胞和基因卓越中心，并开设了一个占地超过27,000m2的工厂，用于细胞和基因治疗，此外其在荷兰、加拿大和新加坡也有细胞和基因疗法相关CDMO服务。 Lonza经营的项目涵盖细胞和基因疗法领域前期临床开发到商业化生产的全部过程，主要服务提供范围包括：（1）工艺开发和生物分析服务；（2）符合cGMP规范的生产制造；（3）临床试验及上市申请支持；（4）原材料确认与采购服务。
Lonza业务范围

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资料来源：弗若斯特沙利文分析
国内各大企业引入资本抓紧布局
?药明康德
药明康德作为国内药物研发生产外包领域的老大哥，早在2017年成立了美国高端治疗事业部，专注于发展细胞与基因疗法等治疗业务。 2019年，药明康德位于无锡的细胞和基因治疗研发生产基地也投入运营，为国内客户提供细胞和基因治疗产品的CDMO/CMO服务。药明康德美国前身是AppTec ，已有25年的细胞储库构建历史，拥有成熟的细胞及基因治疗产品生产和过程控制经验。药明康德高端治疗事业部主要提供针对肿瘤的CAR-T细胞治疗以及腺相关病毒类载体及质粒载体研究，目前CGTCDMO业务总产能超过33,000m2 ，包含以下具体服务：（1）生产工艺研究，包括工艺优化、平台发展、工艺放大与工艺验证；（2）面向临床试验的细胞治疗和基因治疗产品的小批量生产；（3）细胞治疗和基因治疗产品的商业化生产；（4）相关测试服务。
药明康德业务范围

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资料来源：弗若斯特沙利文分析
?和元生物
和元生物是一家新兴CDMO ，专注于CGT领域，凭借专业优势深耕细分赛道。和元生物于2020年累计完成了4轮超6亿元股权融资，投资方包括正心谷资本、腾讯等，充分说明了资本对于CGT领域，尤其是CGTCDMO企业的看好。和元生物目前拥有近4,500m2的基因载体研发生产综合平台，以及近10,000m2的基因载体GMP生产平台，并已于2020年启动建设和元智造精准医疗产业基地，计划面积逾8万平米的基因和细胞治疗载体CDMO平台可提供从非注册临床研究用质粒和病毒生产（IIT）、基因治疗新药临床申报整体方案（IND）到基因治疗临床样品及商业化GMP生产的整体服务，服务产品包括基因和细胞治疗用质粒、腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、多种溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因载体。