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《我不是药神》将镜头对准了在死亡边缘挣扎的白血病患者 ， 病痛如梦魇般时时刻刻折磨着他们 ， 无药可医的绝望让他们生发轻生的念头 。 影片中 ， 因为没有足够的钱支撑每个月4万元的天价药费 ， 以至于很多人只能眼睁睁地看着“贫穷”一点点吞噬自己的生命 。
电影里所描写的这种病症 ， 叫做慢性粒细胞白血病(CML) 。 慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤 ， 属于非遗传性的白血病 。 经临床确认目前所有药物(包括进口药品)只能控制病情的恶化速度 ， 尽量维持血细胞在正常范围内;无论有钱还是没钱 ， 即使有药有了格列卫 ， 也无法阻止病情的恶化;慢性粒细胞白血病根治的唯一方法就是造血干细胞移植 ， 也就是我们常听到的骨髓移植 。
走访希瑞干细胞的专家了解到：造血干细胞移植对于治疗白血病有极强的疗效 。 骨髓移植即造血干细胞移植 ， 是通过静脉输注造血干/祖细胞 ， 重建患者正常造血与免疫系统 ， 从而治疗一系列疾病的治疗方法 。 希瑞的专家补充道 ， 造血干细胞移植基本上替代了“骨髓移植”这一术语 ， 这是因为造血干细胞不仅来源于骨髓 ， 亦来源于可被造血因子动员的外周血中 ， 还可以来源于脐带血 ， 这些造血干细胞均可用于重建造血与免疫系统 。
造血干细胞移植需要配型 ， 无血缘关系者配型成功率只有大约十万分之一 ， 有的根本找不到配型;即使能够配型成功 ， 花费少则也要几十万元;而自体造血干细胞移植不需要配型 ， 与父母之间的配型为“半相合”配型 ， 兄弟姐们之间的配型成功率为25% ， 所以越来越多家庭选择储存新生儿脐带血 ， 既可以为白血病患者提供有效的治疗途径 ， 同时也可以降低巨额费用 ， 减轻家庭负担 。
目前 ， 脐带血中的造血干细胞可以用来治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病 ， 包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭(如再生障碍性贫血)、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤(如小细胞肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌 ， 进行性肌营养不良等) 。 脐带血的特殊价值在于它富含的造血干细胞能用于重建血液和免疫系统 。 对治疗白血病和其他与血液和免疫系统有关的遗传代谢疾病有重要意义 。 从未来的发展看 ， 脐带血干细胞在将来的医学世界可能会发挥更大的医学价值 。 此外 ， 脐带血的造血干细胞未受到放射、药物、毒物、病菌或其他环境污染 ， 增殖能力较骨髓内的强 。
科学家经过逐步论证将这些干细胞应用到临床治疗上 ， 为根治人类疑难疾病带来了新的希望 。 随着生物医学和科学技术的不断进步 ， 科学家们还从新生儿胎盘中找到了间充质干细胞 。 相较于造血干细胞 ， 间充质干细胞的应用范围更广泛 。 胎盘中所含的干细胞数量丰富 ， 具有强大的增殖能力和多向分化潜能 。 在适宜的体内或体外环境下具有分化为上皮细胞、神经细胞、肝细胞、肌细胞、成骨细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的能力 。 可以用来修复受损或病变的组织器官 ， 治疗心、脑血管疾病、神经系统疾病、肝脏疾病、骨组织病、角膜损伤、烧伤烫伤等多种疾病 。
干细胞技术的出现和发展有望解决疾病患者无药可医的痛点 ， 以药续命是一时的 ， 唯根治才是长久之计 。 干细胞作为“活”的药物 ， 有望做到这一点 。 为规范和促进干细胞临床研究 ， 国家卫生计生委和食品药品监管总局组织先后批准了102家干细胞临床研究备案机构 ， 旨在推动干细胞早日走向临床普及 。 与此同时 ， 国内企业也纷纷承担起社会责任 ， 希瑞生命集团设立“干细胞科研及应用”专项基金 ， 用以支持干细胞临床应用的研究 。
【造血干细胞移植|“我不是药神”，但“干细胞”是! 干细胞治疗白血病有新进展】干细胞临床转化研究不是任何一个人、一家医疗机构或者一家企业可以独立完成的 。 只有政府、企业、高校等多方通力合作 ， 才能让干细胞技术为大众带来更健康的治疗方式 。 正如影片的末尾 ， 程勇站在被告席上 ， 对着法官说的：“相信今后会越来越好的 ， 希望这一天 ， 能早点到来吧 。 ”分页标题#e#
来源：(中科西部细胞研究院)
【】网址：/a/2021/0128/kd652724.html
标题：造血干细胞移植|“我不是药神”，但“干细胞”是! 干细胞治疗白血病有新进展
