埃隆·马斯克|马斯克称它能“治疗一切”，关于mRNA的神操作，你知道几个？( 二 ) 硅谷钢铁侠、新晋全球首富埃

但作为“医学的未来” ， mRNA技术所能做到的可远远不止这些。
根据Clinicaltrials.gov ，目前有数百个临床试验正针对mRNA作为一种预防或治疗感染和慢性疾病的方法进行研究。
而早在新冠大流行之前， BioNTech、Moderna和CureVac这些明星mRNA企业就已致力于研究mRNA的潜在医疗效用。在Moderna ，有超过24种潜在mRNA疗法/疫苗正在研发，针对基因疾病、流感、艾滋病、心脏病和癌症。 BioNTech也有相当数量的mRNA研究项目，针对各种癌症、肺结核和流感。在与埃隆·马斯克进行合作的CureVac公司，也已开始研究6种mRNA的潜在医疗用途。
可以看到，新冠疫苗之外， mRNA潜力无限。从用途上来看，大致可以分为预防性疫苗、治疗性药物/疫苗以及基因治疗三大领域。
更多预防性疫苗的研制
越来越多的人开始认同， mRNA技术是一种彻底改变疫苗开发方式的方法，能够使得人类快速、高质量地应对新出现的传染性疾病的爆发。
同时，研究人员相信在不久的将来， mRNA技术也可以用来研发生产疱疹疫苗、疟疾疫苗以及更好的流感疫苗。
催生治疗性药物/医疗，目标癌症、艾滋病、心脏病等
除了起到预防疾病的作用， mRNA还有希望成为一种治疗剂。之所以有这样的前景，是因为它以一种与市场上大多数药物完全不同的方式对抗疾病。
理论上， mRNA疗法可以用来促使蛋白质在人体内的生成。也就是说， mRNA疗法将“药物工厂”放在了人体内。在最理想的情况下， mRNA可以用来表达任何蛋白质。而这便是马斯克所说的， mRNA技术或许可以治疗几乎任何疾病。
BioNTech高管曾在接受采访时表示， mRNA疫苗的获批对于整个行业来说，可能成为引发“药理革命”的关键点。以mRNA技术为基础的治疗手段，将可能以更快的速度被应用于其他重要领域，特别是癌症治疗。
事实上， mRNA技术从预防性的疫苗到治疗性的药物，应用转变已经开始了。
例如， BioNTech最近发布的一项新研究表明， mRNA可能有助于对抗多发性硬化症（MS）。 BioNTech首席执行官UgurSahin博士领导的研究发现：一种mRNA疫苗显著缓解了老鼠的多发性硬化症症状。这项发表在《科学》杂志上的研究还发现，疫苗可以阻止疾病的恶化。
Moderna也正在针对个别患者开发新型的“癌症疫苗” ，增强患者的自然免疫防御力。与预防疾病的传统疫苗不同，这些新疫苗可以真正地被用于疾病的治疗。
此外， Moderna正与默沙东合作，使用个性化mRNA癌症疫苗和有望成为下一代“药王”的PD-1免疫治疗药物Keytruda ，开展一项联合治疗结直肠癌和头颈癌患者的临床试验。 2020年11月公布的初步结果令人乐观。
与此同时，阿斯利康正在测试一种以mRNA为基础的治疗心衰的疗法。
TranslateBio正在研究mRNA对囊性纤维化的作用。
其他公司也在研究利用mRNA治疗肺癌、卵巢癌和胰腺癌的潜力……
廉价基因治疗的希望
基因治疗一直是近几年的风口。
但基因疗法动辄上百万美元的价格，让基因疗法对于患者来说成为“可望而不可即”的存在。
诺华的脊髓型肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma价格为210万美元， Bluebirdbio的β-地中海贫血（TDT）基因疗法Zynteglo价格为177万美元，罗氏旗下SparkTherapeutics用于治疗眼疾的Luxturna价格稍微便宜一些，每只眼睛的治疗费用为42.5万美元，但对患者来说依旧高昂。
比起上文提到的基因疗法的价格， BioNTech的新冠疫苗为19.5美元/剂， Moderna的新冠疫苗价格为25-37美元/剂。可见， mRNA技术的出现让基因治疗的费用大大下降。
小结：
mRNA技术的未来影响力势必将超越新冠疫苗本身。或许未来， mRNA技术将成为制药行业的游戏规格改变者。
但任何一种技术的潜力挖掘以及逐步成熟，都需要时间的力量进行催化。基于mRNA的新疗法将面临许多科学和监管障碍，其研发可能比新冠疫苗更复杂。
我们需要一些耐心。
但可喜的是，我们已经站在了起点，一切都已经开始。
作者丨刘梦莎
责编丨陈洋洋
【埃隆·马斯克|马斯克称它能“治疗一切”，关于mRNA的神操作，你知道几个？】校审丨徐韵珂