特效药|近60万一针的救命药、上百万的特效药……这些重磅药品进入医保目录( 二 ) 医学部|支架|植入|解放军总医

氨吡啶缓释片：首个罕见病多发性硬化特效药，帮助患者早日回归社会
氨吡啶缓释片是全球首个具有改善多发性成人成人患者的步行能力，并在MS成人患者中证明了其临床疗效的治疗药物。该药由渤健研发，于2021年5月获批于我国上市。
多发性硬化（MS）是累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病，2018年5月，MS被列入《第一批罕见病目录》。《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，我国MS患病人数超过10万，高达88.5%受调查的MS患者因患病而失业、失学；超过43%的患者生活不能完全自理。MS多发于20-40岁的中青年，他们原本是家庭支柱和社会发展的主要劳动力，却因疾病不得不离开学习或工作岗位。
复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授强调：“氨吡啶缓释片将帮助中国多发性硬化（MS）患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战，改善患者的步行能力，重返高质量的生活。我们希望MS患者在社会和政府的关爱下，可以从此次医保纳入中获益，实现尽早规范治疗，尽早回归社会的心愿，能够继续为家庭和社会创造价值，为国家现代化建设作出贡献。”
氯苯唑酸软胶囊：首个罕见病“淀粉心”特效药，填补临床用药空白
氯苯唑酸软胶囊为辉瑞研发，于2020年9月在中国获批上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
ATTR-CM是一罕见、进行性、致死性的特发性心肌病，一经确诊生存期仅为2-5年，对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，影响患者个人和家庭生活。氯苯唑酸软胶囊以其创新性获得2020年盖伦奖殊荣，是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物，填补了此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白。
“罕见病一直是全人类的挑战，近年来我国政府将罕见病防治工作提到了前所未有的高度，积极推动罕见病诊疗工作的发展，并迈向全新阶段。此次将氯苯唑酸软胶囊纳入医保目录是政府对罕见病领域及其患者高度重视的重要体现。相信随着这一药品在医院的的切实落地，ATTR-CM患者这一群体的治疗和生活将迎来重大改变。” 中山大学附属第一医院主任医师董吁钢教授指出。
奥妥珠单抗：滤泡性淋巴瘤患者最期待药物
奥妥珠单抗为罗氏研发的全球首个经糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20 单克隆抗体，于今年年6月获批，与化疗联合用于初治的II期伴有巨大肿块、III期或IV期滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，以及达到至少部分缓解的患者随后的单药维持治疗。
作为最常见的惰性淋巴瘤亚型之一，滤泡性淋巴瘤无法治愈，复发率极高，且每经复发，治疗难度即升级。对比标准治疗方案，临床数据显示，奥妥珠单抗联合化疗能够使患者进展/复发或死亡风险降低34%，降低早期复发风险46% ，显著延长无进展生存期。
由淋巴瘤之家调研发布的《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存状况白皮书》显示，九成以上患者持续关注新药/治疗方法，而其中88%的患者期待奥妥珠单抗上市，位列所有期待药物的首位。如今，淋巴瘤患者梦想成真，从上市到进医保目录，奥妥珠单抗仅用时半年。
“2021版医保目录的更新使创新药物惠及滤泡性淋巴瘤治疗全线病程，不仅真正意义上保障了当下的可及性，长远来看，于患者而言，有望转化为更高的5年生存率；于行业而言，更有助于发展淋巴瘤亚专科的整体建设。” 哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授告诉健康时报采访人员。
达可替尼片：唯一在亚洲人群中证实有总生存获益的肺癌靶向药
达可替尼片由辉瑞研发，于2019年5月在中国正式获批上市，可单药用于表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失突变或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。
肺癌是中国发病率、死亡率最高的癌种，而达可替尼片是唯一临床试验结果证明在21L858R位点和亚洲人群中证实有总生存（OS）获益的靶向治疗药物。健康时报从辉瑞获悉，达可替尼片的临床试验由中国临床专家领衔，并以大规模中国人群为主要研究群体，对中国NSCLC患者人群的无进展生存期的延长具有显著优势。
达可替尼临床研究主要研究者、广东省人民医院终身主任、广东省肺癌研究所名誉所长吴一龙教授介绍：“肺癌是癌症精准治疗的典范，其临床研究和应用已经突破靶点，进入到更深一层的位点概念。达可替尼片将例如21位点等不同位点所体现的临床特征作为制定患者治疗方案的依据，将精准的理念进一步深化，实现了‘精准再精准’的肿瘤治疗需求。此次达可替尼片被纳入医保目录，在减轻患者治疗负担的同时，也将为患者提供更多针对性、个体化的临床治疗选择，助力推动肺癌患者长期生存目标的实现。“