奥法妥木单抗获批，多发性硬化治疗进入精准治疗时代|健康 | 硬化北京新闻|免疫肿瘤|创新药|肺

新快报讯国家药品监督管理局日前批准全欣达（奥法妥木单抗）作为一种皮下给药的剂型，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。诺华制药的全欣达是一种靶向、精准剂量和给药的 B 细胞疗法。研究显示，奥法妥木单抗可显著减少年复发率和总体残疾进展风险，并具有良好的安全性，被认为有望成为治疗 RMS 的首选方式。值得一提的是，它也是目前全球首个且唯一患者可每月一次自行管理的 B 细胞疗法，为患者治疗提供便利。
多发性硬化（MS）大多发病于 20-40 岁，是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病。多项研究数据表明，B 细胞及其产生的自身抗体在 MS 的发病过程中起到更为重要的作用。全欣达（奥法妥木单抗）通过与表达 CD20 的 B 细胞上的两个独特表位结合发挥作用，诱导致病性 B 细胞溶解和消除，在实现精准治疗的同时，保留 B 细胞的重建功能和浆细胞的免疫监视功能。
【 奥法妥木单抗获批，多发性硬化治疗进入精准治疗时代|健康 | 硬化】奥法妥木单抗的获批是基于 ASCLEPIOS Ⅰ和 ASCLEPIOS Ⅱ两项Ⅲ期临床试验结果，研究共计纳入 1800 多名患者。其结果显示与活性对照组相比，奥法妥木单抗减少 Gd+T1 病灶 98%。在奥法妥木单抗治疗第二年，近 90% 患者达到无复发，无核磁病灶新增或扩大、无残疾进展的复合治疗目标。从疾病长期控制角度来看，ASCLEPIOS 研究显示，奥法妥木单抗组年复发率为 0.11，相当于每 10 年仅复发一次。
在安全性方面，奥法妥木单抗在原有静脉大剂量剂型的抗 CD20 单抗基础上，通过 " 全人源、小剂量等效和皮下给药 " 三大创新机制，尽可能为 MS 患者提供一款兼顾安全性与高效性的疾病修正治疗（DMT）药物。其 3.5 年扩展研究数据显示，奥法妥木单抗能长期维持 IgG 水平，耐受性良好，严重不良事件发生率低。此外，相较传统口服 DMT 药物，单抗类药物无肝肾毒性，安全性更高。
"RMS 的治疗目标是保护神经功能以延缓残疾进展，尽管目前针对 RMS 已经有几种疾病修正治疗药物，从核磁影像上显示，部分患者仍继续经历疾病活动，患者需要更为高效和安全的药物控制疾病进展。" 首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示，" 奥法妥木单抗的获批让我国 MS 治疗进入精准靶向时代，给患者带来新的希望。每月一次患者自行注射的给药方式，与传统口服药物、静脉输注等治疗方式相比，大大增加了患者治疗的依从性和自由度。随着 MS 治疗药物的不断丰富，相信会极大改善患者的健康和生活质量，真正实现与疾病‘长期和平共存’ "。
采写：新快报采访人员梁瑜