重磅！FDA近20年来首批阿尔茨海默症新药，研发失败率高达99.6％！( 三 )

FDA强调，这一批准为加速批准，系基于替代或中间临床终点（在该药物的情况下，为脑内淀粉样斑块的减少）。
替代终点是一种标志物，如实验室测量、影像学图像、体征或其他可预测临床获益、但本身不是临床获益指标的测量指标。使用替代终点可大大缩短获批时间，但加速批准要求药企进行批准后研究，以验证预期的临床获益。
这些研究被称为IV期确证性试验。如果确证性试验未验证药物的预期临床获益，美国FDA会制定可能将药物从市场上撤出的监管程序。
FDA的声明同时强调了阿尔茨海默病对患者和社会带来的严重影响，随着时间推移，患者会失去记忆和认知功能，在疾病晚期，人们不再能交谈或对环境作出反应。
平均而言，阿尔茨海默症患者的确诊后寿命为4至8年，但有些患者的患病后寿命可长达20年。其治疗需求也迫在眉睫：阿尔茨海默病已成为美国第六大死亡原因，目前，超过600万美国人患有阿尔茨海默病，随着群体老龄化，这一数字预计将会增长。
尽管Aduhelm的临床获益数据比较复杂，但美国FDA已确定有实质性证据表明， Aduhelm可减少大脑中的β淀粉样斑块，这些斑块的减少可合理预测患者的重要获益。随着该药物的获批，阿尔兹海默症患者将有一种重要而关键的新治疗方法来帮助对抗这种疾病。美国FDA将继续监测Aduhelm的上市情况，并最终监测患者的床旁情况。
此外，美国FDA还要求渤健开展一项批准后临床试验，以验证该药的临床获益。 “如果药物不能按预期发挥作用，我们可以采取措施将其从市场上撤出。但希望随着更多的患者接受Aduhelm治疗，我们将在临床试验中看到获益的进一步证据。作为一个机构，我们也将继续致力于促进这种灾难性疾病的药物开发。 ”
争相夺取的“皇冠上的明珠”
长久以来，阿尔茨海默症因无药可救的现状和广阔的市场前景，被认为是药物研发界的“皇冠上的明珠” 。
曾有行业人士对21世纪经济报道采访人员表示：“据不完全统计，全球范围内在阿尔茨海默症的创新药研发领域已经有100亿美元的投入。中枢神经方面的药物创新价值是被低估的，其市场价值高达千亿美元级别。 ”
但《科学美国人》也曾刊文提到，阿尔茨海默症的药物研发被认为是所有药物研究中失败率最高的——99.6% ，而癌症的药物研究失败率为81% 。
2002年以来，制药企业先后投入了2000多亿美元用于阿尔茨海默症新药研发，然而在200多项临床研究中，成功上市的AD药物仅有1个。高投入、高风险、高失败率成为阿尔茨海默症新药研发的特点。具体到投资风险分散上，有行业投资人士向21新健康采访人员分析道：“虽然阿尔茨海默症的创新药研发引得百亿美元投资，实际上大家的投资是分散的，不是只一家公司投，每家公司也不是只投这个项目，所以风险是分散的。对比健康管理平台，新药研发门槛更高、更有挑战性，也是我们重点选择攻破的方向。 ”