科研新发现 | Science子刊:揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制

帕金森病(Parkinson’s disease, PD)是最为流行的突触核蛋白病(synucleinopathy) , 也是全球第二大常见的神经退行性疾病 , 影响着大约2%的60岁以上人群 , 发病率仅次于阿尔茨海默病 。 这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失 , 同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体(Lewy body)形式存在的富含α-突触核蛋白的蛋白聚集物的广泛堆积 。

科研新发现 | Science子刊:揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制

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根据帕金森病基金会(Parkinson's Foundation)的数据 , 帕金森病是一种神经系统进行性疾病 , 影响美国大约100万人 。 早期症状包括震颤、睡眠困难、便秘和移动或行走困难 , 最终过渡到更严重的症状 , 如运动功能丧失和说话能力丧失 , 以及痴呆症 。 大多数人在60多岁时开始出现症状 , 但是据报道 , 这种疾病也可发生在年仅2岁的患者身上 。