当对所接受的治疗不知情时 ， 基因疗法组患者和假手术组患者都产生了之前报道的安慰剂代谢网络 ， 即假手术相关模式（sham surgery–related pattern） 。 然而 ， 仅接受GAD基因疗法的帕金森病患者出现与临床改善相关的GAD相关模式 。 因此 ， 这些结果表明GAD基因疗法的治疗效果可能是通过调节脑代谢来介导的 。 此外 ， 治疗诱导的脑回路变化可用于临床试验中区分真正的治疗反应并提供对它们的内在生物学机制的深入认识 。

参考资料：

Martin Niethammer et al. Gene therapy reduces Parkinson’s disease symptoms by reorganizing functional brain connectivity. Science Translational Medicine, 28 Nov 2018, DOI: 10.1126/scitranslmed.aau0713.

转载自生物谷

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