君实生物|国际儿童日丨这些孩子的未来，被干细胞点亮了( 二 ) 抗体

案例来源：《人民日报》、《北京晚报》等媒体
干细胞治疗儿童脊髓性肌肉萎缩症脊髓性肌肉萎缩是一种进行性神经退行性疾病，目前临床上没有好的治疗方式。
湖北医药学院附属太和医院细胞治疗中心对一例经药物及康复治疗无效的脊髓性肌肉萎缩症患儿进行间充质干细胞移植治疗，进行干细胞移植后6个月，患儿双下肢肌力增加，生活自理能力改善；随访10个月，患儿未出现不良反应。可见，间充质干细胞移植治疗该例儿童脊髓性肌肉萎缩症患儿有效，其神经功能恢复明显。
案例来源：《中国组织工程研究与临床康复》·2011年第36期6837-6840.
干细胞治疗儿童肺病支气管肺发育不良又称为新生儿慢性肺病， 50%的极早产新生儿都可能患上该病，发病率和病死率都较高。严重的支气管肺发育不良与神经发育障碍、肺动脉高压、肺心病等密切相关。近年来，支气管肺发育不良的发生率有逐年增加的趋势，是婴儿期慢性呼吸系统疾病的主要病因，是困扰新生儿科医生一个比较大的问题。
2018年，《9NWEWS》发布了澳大利亚莫纳什大学和莫纳什儿童医院的科研团队利用胎盘干细胞开辟了治疗早产儿支气管肺发育不良的干细胞治疗的世界性首创疗法，并已在6名婴儿身上试验，目前I 期临床已获得成功，证明了干细胞疗法的安全性。
案例来源：《9NWEWS》
干细胞治疗儿童成骨不全儿童成骨不全症，又称“脆骨病” ，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃” 。
2009年，首次有关于间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道， 6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。
2010年，美国宾州州立大学医学院的研究人员发现，直接将骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后，注射到患有成骨不全症的小鼠股骨的骨髓腔中。骨髓间质干细胞则分化成为成骨细胞和骨细胞，并在体内合成高密度新骨，显著改善了小鼠长骨的强度。
案例来源：DOI:10.1016/j.bone.2010.05.040
干细胞治疗儿童移植物抗宿主病移植物抗宿主病是一种临床表现非常复杂的疾病，影响到包括皮肤、胃肠道、肝脏、肺等多种器官的功能。许多患者对传统治疗没有反应或产生依赖，还会有不良副作用。
《The Lancet》刊登了一篇关于间充质干细胞治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病后生存率的系统评价和荟萃分析：研究人员通过搜索628项相关文献，其中有6项研究为主要结局分析提供了数据（119名患者）。
在间充质干细胞治疗后6个月的存活率为63％（95％CI 50-74; I（2）= 41％），证明了对于类固醇难治性急性GVHD患者，输注间充质干细胞是一种可接受的治疗方法。
案例来源：DOI:https ://doi.org/10.1016/S2352-3026(15)00224-0
干细胞治疗儿童皮肤病叙利亚的儿童哈桑，患有先天性皮肤病“表皮溶解水疱症” 。从症状上看，哈桑的皮肤感染与烧伤患者有着许多相似之处，所有的传统疗法都不见效。医学专家米歇尔·德卢卡教授从患者体内收集干细胞，然后在体外修正引发疾病的基因，再把干细胞培育成表皮细胞，移植回患者受损的皮肤区域。哈桑迎来了重生，顺利出院。
案例来源：Science2017dec05Create body parts replacement skin regenerative medicine
干细胞治疗早衰症早衰症是遗传类疾病，患者往往从幼童时期就以比正常人快5-10倍的速度衰老，不仅样貌很快像老人，各个器官也很快衰竭，极少孩子能够活到成年。
2016年，北医三院开展临床试验，治疗一名14岁早衰症患者，利用患者健康弟弟的胎盘干细胞进行移植治疗。结果显示，接受胎盘干细胞移植治疗后，小患者在视力、听力、肝功能等多项生理指标上得到明显好转。这个案例同时也显示出干细胞逆转人体衰老的潜力。
案例来源：北京卫视，北医三院利用干细胞技术治疗早衰症
小结以上只是干细胞治疗部分儿童疾病的案例，干细胞的实际临床应用远不止如此。尤其是针对一些非常难治的罕见疾病，干细胞疗法展现出了其强大的治疗潜力。
根据世界卫生组织的数据，在全球范围内大约有近8000种罕见病。尽管单一疾病的患者人数并不多，但所有罕见病患者的数字是极其庞大的，并给家庭和社会带来难以想象的困难。