里程碑突破！中国专家造出了抗癌药，实现长期生存，在美率先上市泽布替尼中国自主研发的新一代BTK抑制

泽布替尼中国自主研发的新一代BTK抑制剂，适用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）及套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗。
上个月，权威杂志《血液（Blood）》连续发表2篇文章，公布了泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的3年随访数据，证实其优异的疗效以及安全性。
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一、抗癌效果好，美国率先上市在此之前，泽布替尼的临床试验是在我国及欧美国家同步进行的，随着欧美临床试验的先期完成， 2019年，泽布替尼率先获得美国FDA的批准而上市。 2020年6月，泽布替尼在国内正式批准上市。
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在针对华氏巨球蛋白血症的临床试验中，一共纳入了77名晚期患者，根据治疗的标准，每个患者每天服用两次药物，每次的剂量是160mg 。截至到今年11月底，还有72.7%的患者仍旧在接受治疗，其余终止治疗的患者中，不良反应的占13% ，疾病进展的占10.4% ，其他原因的占3.9% 。
最终的试验结果表明，泽布替尼的客观缓解率达到95.9% ，完全缓解率是45.2% ，并且随着用药延长还会持续增长，这说明泽布替尼的持久和良好疗效，安全性良好。
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而早前在针对B细胞淋巴瘤的试验中，泽布替尼的完全缓解率达到了59% ，总缓解率是84% ，而且相比其他药物，不良反应的发生率更低，已有部分患者基本实现了临床治愈和长期生存。
二、60年前的意外发现，中国团队成功开发泽布替尼的问世，和60年前的一次意外发现有着千丝万缕的联系。
1952年，一名患有严重败血症并且反复感染的8岁男孩，被送到了儿科医生欧格登·布鲁顿（Ogden Bruton）这里。布鲁顿认为，患者的免疫力有着某种先天性的缺陷，后来的分析表明，患者体内缺乏丙种免疫球蛋白，这是人类首次对这种疾病的记录和诊断。
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图：Ogden Bruton医生
虽然当时利用注射免疫球蛋白的方式，可以对患者进行治疗，但由于医疗技术限制，没人知道是什么原因导致了这种疾病的发生。
1953年，随着DNA双螺旋结构的揭示，科研人员分离出了导致这种免疫缺陷的基因，它本身的编码是一类酪氨酸激酶。为了纪念这种疾病的最初记录者，所以将这种酶类命名为“布鲁顿氏酪氨酸激酶” ，缩写是BTK 。
随着研究深入，科学家发现， BTK是B细胞受体信号通路的关键组成部分，一旦BTK失去作用，细胞会出现异常，而一旦BTK过度活跃，同样会导致病变。
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在白血病、淋巴瘤患者的癌细胞中，相关细胞通路就异常活跃，而BTK发挥了推波助澜的作用。此后，在慢性淋巴细胞白血病的患者体内，同样发现了类似的特性。于是， BTK就成为了开发抑制剂治疗癌症的新靶点。
在研发的初始阶段，泽布替尼选择的靶点就是BTK ，因为这是一个明确的靶点，在此前的试验中得到了验证。
2012年7月，该研发项目正式开启。 5个月后，一款新的分子命名为BGB-3111诞生了；
2014年，第一批临床试验在澳大利亚开展；
2016年， BGB-3111有了正式名字，泽布替尼；
2017年，全球三期临床试验启动；
2019年，泽布替尼在美国正式获批上市。
2020年，泽布替尼在国内正式获批上市。