孩子|“当一头狮子要吃掉你的孩子”( 二 )

澎湃新闻：（摆在你面前的可能是）Menkes 此前没有过治愈的案例，从来没有想过失败吗？
徐伟：没有案例，不代表不可以做到，我们就要成为第一个案例。
理论上讲，基因编辑没有做不到的事情。你想啊，基因编辑可以控制你基因的调控，让你什么时间重启，什么时间发育，控制它的序列 …… 他肯定可以活下来，不过要恢复到从前是不可能的。
我原来觉得会失败，那时没有了解那么多，也从来没有涉及过基因编辑。当时想，如果失败了，就让他的生命赋予意义：通过这件事情，鼓励了很多学生、其他罕见病家庭；让更多的人关注到 Menkes 的困境；也为它的治疗道路累积了经验。

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澎湃新闻：当时是怎么发现这个疾病的？
徐伟：六个月的时候，他不会抬头，不会翻身，之后我们带他去医院检查。一开始没有查出问题，后来就去查了基因，发现是基因突变导致的 Menkes。
澎湃新闻：医生是怎么说的？
徐伟：我们总共去过两家医院，一家是云南本地的医院，医生告诉我们，小孩患的是 Menkes，它没有治疗方法；之后，我们在网上找到北京一家医院，有专家曾用鸡尾酒疗法诊治过患 Menkes 病的小孩。我们找了过去，静脉注射了两个星期后，小孩的指标上升了 0.01。因为效果不明显，加上天天注射，小孩受不了，一个月后我们放弃了这种治疗方案。当时医生跟我们说，国外用组氨酸铜治疗这个病，但国内没有药厂生产这种药。后来，一位病友给了我两支过期的组氨酸铜，是他们此前去台湾带回来的。因为疫情的影响，后来没有办法按时过去拿药。他告诉我，他们自己也在用过期的药。
澎湃新闻：为什么决定自己制药，有跟家里人商量吗？
徐伟：我当时看了很多医学论文，觉得这个化合物的配制很简单。其实也是没有办法，找药厂也不现实，又不能出去拿药，所以最后决定自己制药。我这人比较固执，认定的事肯定会去做，家里人也比较了解。跟他们说了后，他们可能觉得我不可能做成功吧。
澎湃新闻：从最开始有这个打算，到配制药成功花了多长时间？
徐伟：我最开始看书、论文，然后找实验室，外包给他们进行合成，整个过程我都看了。那一次，实验室加上餐旅费，一共花费了 2 万块钱。因它保质期不长，只有五十几天，经常这样来回跑开支很大。后来，我决定自己配制组氨酸铜。我把相应的设备采购回来，进行消毒灭菌，原料此前就买好了，在超净工作台完成它的混合溶解，之后过滤、灭菌、罐装。前后加起来一个半月吧。
澎湃新闻：用了多长时间能看得到明显的好转？
徐伟：我每天给小孩皮下注射 0.5 毫升组氨酸铜。两个星期后，他的指标就恢复正常了，但肉眼看不到什么变化。对比其他小孩来说，他情况没那么糟糕，所以验证了组氨酸铜的效果。
澎湃新闻：你后来又配制了伊利司莫铜，培养了干细胞？
徐伟：是的。从一开始，我就知道组氨酸铜只能缓解，不能治愈 Menkes，当时也知道伊利司莫铜，干细胞，基因治疗等，所以我基本上是一边做组氨酸铜，一边寻找伊利司莫铜的供货商，一边在找基因公司 ……
澎湃新闻：当时有想过法律方面的风险吗？
徐伟：没有想太多，因为它并不是药物，只是一个化合物。它对这个病有缓解作用，但全国都没有，所以你没得选择只能自己制药。就像在野外，一只狮子要吃掉你的小孩，你来不及考虑枪杀它会不会触犯了"野生动物保护法"一样。

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"它打开了另一扇门"
澎湃新闻：国内好像有很多种厂家培养干细胞？你为什么要自己培养？
徐伟：其实国内的干细胞，很多是作为临床研究发起的，用干细胞治疗的也没有先例。而且它的价格混乱，如果需要长期用它来治疗，肯定需要自己培养。
澎湃新闻：你制药，包括建实验室，买材料等，至今一共花费多少钱？
徐伟：30 万左右。
澎湃新闻：现在家里靠什么维持生活？
徐伟：我现在基本没有收入，之前制药靠做淘宝的积蓄，现在淘宝完全不打理了，靠刷信用卡。媒体报道之前，我就在培养干细胞，那时就欠了两三万。不过，平常孩子在（老家云南）建水县，主要是他妈妈负担生活费，生活还是没有问题，不至于到吃不上饭的程度。
澎湃新闻：媒体报道后，有人给你们捐款吗？
徐伟：全部在 360（注：大病救助平台）上，一共 8 万多。