_原题是：“一支药70万元”“国外便宜国内贵”？——聚焦“天价”罕见病药
新华社采访人员 帅才 屈婷
日前 ， 网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价 ， 且国内价格远高于国外” ， 引发社会关注 。
“脊髓性肌萎缩症”是什么病？诺西那生钠注射液是什么药？为何药价如此昂贵？该药在国内外市场真的售价悬殊吗？国内患者用药价格是否有望下降？新华社采访人员就此展开调查 。
焦点一：脊髓性肌萎缩症是什么病？
据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍 ， 脊髓性肌萎缩症（SMA）对儿童是一种致命疾病 ， 通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁；Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型虽然不会影响寿命 ， 但患者会全身无力 ， 给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦 。
湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称 ， 这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征 ， 是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病 。
专家表示 ， 我国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000 ， 目前约有SMA患者3万多名 ， 但新生儿中的致病基因携带率约为1/50 ， 危险性很高 ， 因此进行大规模产前筛查非常重要 。
焦点二：诺西那生钠注射液是什么药？
专家介绍 ， 诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物 ， 也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物 。 医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式 ， 给患者用药 。
吴丽文告诉采访人员 ， 患儿在确诊后需尽早用药：第一年需要注射6次药物 ， 头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针 。
吴丽文说 ， 部分患儿在注射用药后 ， 运动能力有一定程度恢复 。 湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药 ， 目前已注射4次 。 治疗后 ， 诺诺的运动能力得到较好恢复 。
“从治疗上来讲 ， 诺西那生钠注射液的确有用 ， 但并不能完全逆转病情 。 ”吕俊兰提醒称 。
焦点三：为何药价如此昂贵？
采访人员了解到 ， 诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市 ， 目前未纳入医保 ， 由患者自费承担 。 在国内 ， 该药每单位价格为69.97万元 。
根据2019年新修订的药品管理法 ， 药价不再由政府定价 ， 而以市场调节为主 ， 通过医保集中招标采购来发挥作用 。 南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说 ， 罕见病患者人数少 ， 具有临床不确定性 ， 因此药物研发成本高 ， 药品价格昂贵 。 个别药企往往由于技术领先获得定价优势地位 ， 这并不一定违反我国反垄断法或药品监管相关法律法规 。
他认为 ， 罕见病进医保屡屡引发关注的深层原因 ， 是由于目前医保类型能涵盖的罕见病种类有限 ， 且我国现阶段商业医保仍有待完善 ， 罕见病患者的医疗需求难以完全满足 。
焦点四：该药在国内外市场是否售价悬殊？
网络传言该药“在澳洲售价仅41美元 ， 约合人民币280元”“在日本近乎免费” ， 并称“我们的医院暴利居然到了如此骇人听闻的程度”等 。
采访人员调查发现 ， 据澳大利亚药物福利计划（PBS）网显示 ， 普通病人用药支付41美元每单位 ， 但该药品的政府采购价格为11万澳元每单位 。
另据采访人员了解 ， 日本不久前将相关药物纳入医疗保障范围 ， 患者只需按该国整体医保政策承担相对低廉的费用 。 但该药物本身仍为高价药 。
采访人员还发现 ， 全球将该药纳入公费医保的国家有限 。 在美国 ， 该药每支售价12.5万美元 。 在加拿大 ， 一位当地居民告诉采访人员 ， 就职公司为其购买了商业保险之后 ， 使用该药也需自费支付5700多美元每单位 ， 并不便宜 。 据悉 ， 大部分欧洲国家未将其纳入公费医保范围 。

稿源：(新华社)

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标题：患者|调查：“天价”罕见病药为何昂贵？国内外售价是否悬殊