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结节性硬化症相关肾血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML），这个听起来很专业的名字，其实属于肾脏肿瘤。“生长速度快是这种肿瘤的一个特点，有的一年生长直径就能达到1.25厘米，是普通的6倍！”空军军医大学西京医院泌尿外科副主任武国军表示，对于这种病，一定要定期复查，经常监控肿瘤的大小和生长速度，肿瘤直径一旦超过3厘米就要找医生进行干预。

最爱侵袭部位Top3：肾、脸、神经

跟侵犯单一器官的普通疾病不同，结节性硬化症（TSC）不只侵犯肾脏、还侵犯包括脑、眼睛、心脏、肾脏、肝脏、肺和皮肤等在内的多个重要器官。武国军介绍，其中出现最多的三组症状分别在肾脏、颜面和神经，表现为皮肤病变、肾血管平滑肌脂肪瘤以及癫痫。

其中，25岁以上的成年患者中，大约80%的人病发在“肾脏”，即结节性硬化症相关肾血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML），医生也称之为“错构瘤”。其大小及数量随着年龄增长而逐渐增加，可引起腹部巨大肿块、阵发性或持续性腹痛，甚至发生急性腹膜后大出血，严重者可造成低血容量休克，甚至死亡。

“长速”惊人，定期复查是关键

瘤体的生长速度一直是判定TSC-AML的危险信号。

普通的肾脏错构瘤生长速度很慢，平均一年生长不到2mm，而结节性硬化症引起的瘤体一年生长直径可达到1.25cm。因此，大多数医生都建议，对于结节性硬化症患者，每年至少复查一次。

除了生长速度惊人，跟普通的肾脏错构瘤相比，TSC-AML还有两个特点：双侧多发、病灶大。普通错构瘤，往往是单侧散发，病灶小；TSC-AML大多病发双侧，病灶大，瘤体更大，有些甚至比肾脏本身还大。

如果TSC-AML处于瘤体较小的阶段，比如直径小于3cm，患者也没有感觉到任何不舒服，可不采取处理措施，暂时观察，如果大于3cm，一般选择干预，考虑药物治疗，服用药物期间，平均一到三个月复诊一次。

手术是“下下策”，药物治疗是首选

 “放在5年前，遇到TSC-AML多数医生会选择手术，一切了之。”武国军介绍，现在随着对TSC的认识加深，手术已经成为最后迫不得已的选择。

对于TSC-AML，手术无疑是最粗暴、治标不治本的选择。

手术的最大危害在于医生虽然把大肿瘤切除，同时也造成肾单位的损失，因而，患者后期出现肾功能不全以及尿毒症的几率会大大增加。

另外，手术切除后，由于TSC发病的致病基因还在，瘤体还会不断地冒出来，根本切不完。后期进行二次、三次手术时难度更大，风险更大，患者可能会肾功能不全乃至肾衰竭。

因而，针对基因突变导致的TSC，现在大多数医生都建议，首选药物治疗（mTOR抑制剂，例如依维莫司）。药物治疗是对因的治疗。TSC1/TSC2基因致病性突变引起mTOR信号通路失去调控是TSC的关键发病机制。依据致病病因，作为mTOR靶向治疗药物依维莫司阻断了mTOR通路的激活，抑制细胞生长与增殖，抑制血管生成，改善TSC相关的全身症状。不仅能使得肾脏肿瘤缩小，脸上类似“痤疮”的血管纤维瘤也会逐渐消失，“颜值”大大提升。

数据统计，空军军医大学西京医院21例服药超过三个月的患者中，有38%的人肿瘤体积缩小了40%以上。”

目前，除非是针对瘤体巨大存在破裂出血的可能，或怀疑肿瘤有恶变可能，以及用药无效的患者，医生才考虑手术治疗。 

新版医保报销目录减轻患者治疗负担

现在，越来越多因为经济问题被迫停药的患者等来了福音——目前治疗这个病的靶向药物——依维莫司已纳入新版国家医保乙类报销，患者自付约30%（具体以各省市报销细则为准），患者的治疗负担可以大大减轻。

以西安为例，现在报销比例约为60%，患者自付的月治疗费用部分大约为3000元，大大减轻了患者负担。

据了解，目前全国已有二十多个省份和直辖市率先执行新版医保药品目录，相信更多的TSC患者会从中获益。

****本文部分信息由诺华公司提供****

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