中美科学家培育出亨廷顿病猪或有助治疗人类患者英媒称

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参考消息网4月1日报道英媒称，科学家通过基因工程创造出世界第一批患有亨廷顿病的猪，这一进展可能带来人类亨廷顿病治疗的突破。

据英国《每日电讯报》网站3月30日报道，中美合作团队通过基因编辑技术把导致这种神经退行性疾病的人体基因片段插入猪的基因。

据认为，在大型哺乳动物体内诱发亨廷顿病是找到治病方法的关键。

报道称，到目前为止，科学家主要是在小鼠身上进行研究，但它们没有表现出人类的全部症状；此外，研究发现，在小鼠身上似乎有希望的疗法并不适用于人类。

相比之下，猪却表现出呼吸困难，与患病人类的情况相似，而患病小鼠却没有表现出这种症状。

报道称，关键在于，暨南大学和埃默里大学的研究团队将能够测试是否可以用CRISPR-Cas9基因编辑技术（该技术被比作拿一把剪子裁剪基因编码）来删除亨廷顿病，然后再在人类身上测试。

研究报告的共同资深作者、埃默里大学人类遗传学教授李世华（音）说：“我们认为这个猪模型将填补一个重要的空白。猪的神经组织退化几乎跟人一样。此前有几种疗法已经用小鼠模型进行了测试，但它们不适用于人类。”

报道称，亨廷顿病的症状通常在30岁至50岁之间变得明显，可能包括注意力涣散、动作笨拙、不自主的抽搐和吞咽困难等。

患者子女有50%的概率继承致病基因。

这项新研究刊登在美国《细胞》杂志上。

中美科学家培育出亨廷顿病猪 或有助治疗人类患者