“脐”心协力粘多糖患儿因脐带血重获新生说起粘多糖贮积症,可能很多人连听都没

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“脐”心协力粘多糖患儿因脐带血重获新生

说起粘多糖贮积症,可能很多人连听都没听过。可就是这种罕见的先天性新陈代谢异常的疾病,会慢慢侵蚀患者的心脏、骨骼、关节、神经系统等,最终导致患者“灯枯油尽”,往往在患者青少年时期就因身体各项器官衰竭而死亡。患有这种病的儿童因为长不大、活不长,被称为“粘宝宝”。

1岁的泽泽就是个“粘宝宝”。自出生后,泽泽的身体就出现异常变化,脊柱发生弯曲,送到上海儿童医学中心检查后,泽泽被确诊为粘多糖贮积症。目前,我国还没有粘多糖的对症之药。虽然国外有特效药,年费用超百万元,普通家庭根本无力承担。

那么,像泽泽这样的“粘宝宝”就只能束手无策吗?泽泽的主治医生认为:目前,造血干细胞移植可为泽泽带来医治希望。造血干细胞目前仅能来源于骨髓、外周血和脐带血。

泽泽的父母曾经寄希望于通过骨髓移植来救治孩子,但是与泽泽配型相合的骨髓供者却突然悔捐了。正在泽泽的治疗陷入困境之时,上海儿童医学中心的大夫们想到了脐带血移植并成功地在脐血库找到了配型合适的脐带血。据了解,这份脐带血是2012年11月采集的。

1月17日,泽泽的移植手术顺利进行。望着移植仓内的孩子,泽泽父母的脸上露出了久违的笑容。

据了解目前像泽泽这样的“粘宝宝”在我国至少有上千名。粘多糖是一种长链复合糖分子,是构成人体组织和器官的主要成分。正常情况下,人体产生酶来分解我们细胞所需物质,但“粘宝宝”的身体先天缺乏能分解粘多糖的酶,令粘多糖不断累积,影响细胞的正常功能,破坏身体各个器官,最终导致患者死亡。

粘多糖贮积症治疗

骨髓移植一直是治疗该病的主要手段,但美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员指出,成年人捐献的骨髓确实能挽救一部分患者的生命,然而在实际治疗过程中,一半以上的患者通常都难以找到完全匹配的骨髓,捐献的骨髓也并非总能在患者体内顺利生长。

研究人员说,新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为粘多糖贮积症的患者提供体内所缺乏的酶,而且由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟,这种干细胞不与患者完全匹配也能用于治疗。另外,这种干细胞更容易转化成其他细胞类型,修复患者已受损器官的成功几率相对更大。

库尔茨伯格等人在1995年至2002年期间利用脐带血对20名粘多糖病I-H型患者进行治疗,结果其中有17人存活了下来,存活时间最长的已有7年,存活率达到85%。与之相比,接受骨髓移植的患者的存活率一般在63%—72%之间。研究还显示,在修复患者器官损伤方面,脐带血的疗效也优于骨髓移植疗法。

据不完全统计,包括粘多糖贮积症在内,我国罕见病人数约1680万。而我国治疗罕见病的药品基本靠进口,且价格非常昂贵。像“粘宝宝”一样的罕见病患儿进行有效治疗,须付出高昂的代价。而造血干细胞移植是目前治疗多种血液病、恶性肿瘤和罕见病成熟有效的临床手段之一。造血干细胞可以重建人体的血液系统和免疫系统。作为造血干细胞的重要来源之一,脐带血具有采集安全无痛、配型成功率高、无污染、免疫原性弱、移植排异反应小、再生和修复能力强的特点。

以山东省脐血库为例,自建库以来,已储存脐带血造血干细胞约30万份。截至目前,山东省脐血库已有1800余份脐带血应用于临床,成功挽救了上千名患者,涉及疾病种类达29种。其中,涉及多种罕见病,也包括粘多糖贮积症。

“脐”心协力 粘多糖患儿因脐带血重获新生

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