药明康德|罕见病专栏一周罕闻药事 5.22-5.28

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本周，杜氏肌营养不良症、阵发性睡眠性血红蛋白尿、多发性骨髓瘤、肌萎缩侧索硬化、视神经脊髓炎谱系障碍、多发性硬化、血友病、淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症、重症肌无力、1型原发性高草酸尿症等多疾病领域又迎来新进展。
一周罕闻药事，一起来看详细报道。
01 杜氏肌营养不良症免疫调节疗法2期试验达主要终点
5月21日， Antisense Therapeutics宣布其免疫调节疗法ATL1102治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床试验达到主要终点，证实了ATL1102的安全性和耐受性，并有望开展进一步的关键性2b期临床试验。

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【药明康德|罕见病专栏一周罕闻药事 5.22-5.28】02 阵发性睡眠性血红蛋白尿新疗法pegcetacoplan有望年内递交新药申请
5月21日， Apellis Pharmaceuticals宣布，计划在下半年提交pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的新药申请（NDA），同时计划在今年第二季度与欧洲监管机构举行会议，讨论提交pegcetacoplan的上市许可申请的后续步骤。 Pegcetacoplan是一种在研C3抑制剂，已获FDA授予的快速通道资格。
03 靶向BCMA ， GSK公司重磅药在中国获批临床
5月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，葛兰素史克（GSK）公司抗体偶联药物belantamab mafodotin（也称GSK2857916）在中国的临床试验申请已经获得临床默示许可，联合硼替佐米和地塞米松，用于治疗至少接受过一种既往治疗的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 28日，葛兰素史克公司公布了其在临床试验DREAMM-2和DREAMM-6中的数据，进一步证明了其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的潜力。
04 热休克蛋白疗法arimoclomol获FDA快速通道资格，用于肌萎缩侧索硬化
5月22日， Orphazyme公司宣布，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予arimoclomol的快速通道资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是arimoclomol从FDA获得的第三项快速通道资格。其用于ALS的3期研究的顶线结果将于2021年上半年发布。
05 治疗罕见免疫性疾病，罗氏IL-6抗体获长期安全性数据
5月23日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司公布了其IL-6抗体satralizumab ，治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人和青少年患者的长期安全性数据。两项关键性3期临床研究数据显示， satralizumab单药或与免疫抑制剂联合治疗NMOSD患者的安全性和耐受性良好。
06 缓解多发性硬化，德国默克BTK抑制剂获最新长期疗效和安全性数据
5月23日，德国默克（Merck KGaA）旗下默克雪兰诺（EMD Serono）公布了evobrutinib针对复发性多发性硬化（RMS）成人患者的长期疗效和安全性数据，表明evobrutinib可对疾病年复发率产生长达108周的持续影响。 Evobrutinib是一种在研新药，属于高选择性布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）口服抑制剂。
07 基于慢病毒载体技术， A型血友病基因疗法的临床试验申请获FDA批准
5月26日， Expression Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其ET3基因疗法的新药临床试验申请（IND），该疗法是基于慢病毒载体技术开发的新疗法，用于治疗A型血友病。研究者预计， ET3疗法可在患者体内维持长期活性。
08 淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症PDC疗法CLR 131获FDA快速通道资格
5月26日， Cellectar Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其候选药物CLR 131治疗淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症（LPL/WM）的快速通道资格，用于既往接受过两种或两种以上治疗方案的LPL/WM患者。分页标题
09 67%患者症状显著改善， “first-in-class”重症肌无力疗法达到3期主要终点
5月27日， argenx公司宣布，其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod ，在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中，达到了主要研究终点。 argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请（BLA）。
10 治疗1型原发性高草酸尿症，创新RNAi疗法获优先审评资格
5月27日， Alnylam公司宣布，美国FDA已接受其在研RNAi疗法lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格。预计FDA将于今年12月3日对该申请做出回复。此外，该公司已向欧洲药品管理局（EMA）递交了该疗法的营销许可申请（MAA），并已获得EMA的加速审评资格。如果获得批准，这将是该公司3年来获得FDA批准的第3款RNAi疗法。

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注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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