国内CAR-T市场正式开启商业化，整个产业链如何赋能其顺利推进丨医麦猛爆料：国内CAR-T市场正式开启商业化

原标题：国内CAR-T市场正式开启商业化，整个产业链如何赋能其顺利推进丨医麦猛爆料
医麦客近期热门报道
★新型“现货”CAR-NKT公布两项1期数据，在实体瘤和血液瘤中彰显巨大潜力丨医麦猛爆料
★韩为东教授团队Nature子刊发文， dCAR-T优化抗肿瘤功能和持久性丨医麦猛爆料
2021年2月1日/医麦客新闻eMedClubNews/--从2017年诺华和Kite的两款CAR-T产品上市之后，国内外的CAR-T细胞在研疗法几乎是爆发式增长。根据NatureReviewsDrugDiscovery杂志上发表的统计数据，全球癌症细胞疗法管线的不同细胞疗法类型中， CAR-T疗法的增长数目仍是最多，并且在2019年时， CAR-T细胞疗法在当下全球细胞疗法管线中占比就已超过五成，超过了其余细胞疗法（例如TCR-T等）类型的总和。
这种趋势，在国内的CAR-T研发领域体现的也相当明显。从2017年底至今，国内已经受理了28家企业的50余项CAR-T细胞临床IND申报，其中包括同一产品的多个临床试验申报。 2020年2月，国内迎来首个CAR-T细胞治疗产品的上市申请受理（复星凯特的CD19CAR-T益基利仑赛注射液）；6月，药明巨诺的CAR-T产品瑞基仑赛注射液（JWCAR029）也申请上市并获得受理。自此，中国CAR-T市场正式进入商业化阶段。
在监管方面，近年来国内细胞/基因治疗领域的监管政策也在不断完善，相继发布多项针对性的指导原则和相关指南等；并且为鼓励药品创新、优化审评审批工作流程， 2020年7月1日起正式施行的最新版《药品注册管理办法》也正式确定了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快上市程序。
细胞疗法正当火热，来看看有哪些最新政策丨医麦新观察
创新药时代下的政策驱动，抗肿瘤新药成中国版“突破性疗法”主力军丨医麦新观察
可以看出，无论是企业的研发和转化力度，还是监管机构的政策优化，一切都在为推动国内CAR-T产品最终的产业化，走向市场而铺就道路。
而事实上，回顾2017年CAR-T的上市会发现，当时FDA在不到两个月的时间内批准了3款重磅细胞/基因治疗产品（两款CAR-T细胞Kymriah和Yescarta ，以及AAV基因疗法Luxturna）的上市，由此来看，至少在国际市场上，此类产品的监管方面不是其商业化的最大障碍，而国内的监管虽然有待完善，但至少有据可依，加之国内近年大力推进并鼓励创新药的开发，所以在监管上预计也不会形成主要阻力。
当产品走向上市，基于产品供给端产能以及基于产品需求端的市场成为产品商业化的两个主要方向。简而言之，企业首先要有能力针对市场需求量把产品制造出来，其次就是要有一个完整分销和服务模式，以促进产品的可及性。
供给端
CAR-T作为一种肿瘤免疫细胞治疗策略，其针对的是癌症这一在全球拥有庞大数目的患者群体，一直以来，肿瘤治疗药物也是全球最大和增长最快的药物细分市场。
据弗若斯特沙利文报告，中国CAR-T治疗市场预计于2021年至2023年由人民币6亿元升至人民币32亿元，复合年增长率为230% 。市场预计于2030年达人民币243亿元。
面对百亿级别的市场需求，产品一旦获批上市之后的产能保证成为其商业化中首当其冲的一环，具体来说也就是CAR-T细胞的规模化生产。
目前来说，上市的CAR-T细胞疗法都是自体的，其制造过程的主要方面是相对标准化的，包括最初分离和富集T细胞、制备CAR-T细胞（包括T细胞活化、T细胞扩增、使用病毒或非病毒载体系统进行CAR基因转移），然后进行体外CAR-T细胞扩增，以及制成的细胞产品经过最后的末端工艺和冷冻保存。

文章图片
▲CAR-T细胞免疫治疗流程图
然而，尽管CAR-T细胞产品已经上市三年，但在其产业化探索过程中，业界也逐渐清晰的认识到，符合临床和商业规范的CAR-T细胞的大规模生产制造仍然面临着诸多挑战，使得其目前的患者普及率并不高，销售额尽管呈增长趋势，但一直没有达到预期的销售成绩。
论及一个产品的生产制造，生产工艺和生产组分是整个过程中的两个主要方面。对于CAR-T细胞而言，递送基因的病毒载体则是最终获得产品的关键组成部分， CAR-T的规模化生产，某种意义上可以说是其应用的病毒载体的规模化生产。
生产组分——病毒载体是关键目前的CAR-T细胞治疗属于一种个性化疗法，从整个生产过程来看， T细胞来自患者本身，客观上决定了这一疗法无法实现批量生产。