患者|聚焦患者痛点提升罕见病诊疗水平 2021年7月23日

2021年7月23日，时逢每年一度的“国际Castleman病日” ，由患者组织卡斯特曼之家主办、百济神州支持的患者关爱活动在上海举行。活动旨在帮助更多公众了解Castleman病，呼吁共同关注疾病及患者所面临的严峻生存挑战，多方携手，共同为这一罕见疾病患者群体汇聚希望，点亮生命之光。
当天，首部聚焦Castleman病的纪录片《五个我》正式发布，近30位Castleman病患友及家属来到现场，与北京协和医院血液内科李剑教授、复旦大学附属肿瘤医院病理科李小秋教授、北京大学第一医院血液科董玉君教授、复旦大学附属中山医院血液科魏征教授等权威专家，以及“卡斯特曼之家”主理人林琳女士、百济神州副总裁刘焰女士共同参与纪录片首映与关爱活动，聚焦Castleman病患者痛点，探讨如何通过多元化社会力量，切实帮助患者排忧解难。
少数人的生存困境，呼唤更多力量冲破黑暗
Castleman病（简称CD）是一种较为罕见的淋巴增生性疾病，也称为血管滤泡性淋巴结增生症或巨大淋巴结病，全球范围发病率仅约2/10万人。临床上根据肿大淋巴结分布和器官受累部位，将CD分为单中心型（UCD）和多中心型（MCD）。作为血液领域的一类罕见疾病， Castleman病的症状表现多样，易与其他疾病混淆，临床诊断往往较为困难。同时，由于我国目前尚且缺乏标准化的诊疗流程与方案， Castleman病患者正面临严峻的生存挑战。
在诊疗过程中的多重困境，导致许多患者的预后水平不佳，生活质量大幅降低。为帮助更多人了解Castleman病患者在身体和精神上经受的双重挑战，活动现场特别设置了互动体验区，通过诊疗迷宫、拼图等创意形式，直击Castleman病患者在求医问药过程中时常遭遇的确诊难题与曲折经历，生动直观地呈现出患者普遍面临的发热、消瘦、乏力等症状，以及由于治疗导致的激素发胖、化疗脱发、虚弱易感染、视力模糊白内障等副作用。
【患者|聚焦患者痛点提升罕见病诊疗水平】旨在提高全社会对Castleman病的关注，首部聚焦疾病并反映患者真实困境的纪录片《五个我》在活动当天正式播映。影片记录了患者从发病、就诊、治疗到日常护理、对抗副作用等各个阶段中的挑战与痛点，将患者在诊疗之路上的无助和彷徨呈现在屏幕上。纪录片的导演和片中的几位患者也亲临首映式，分享自己的心路历程，并为现场的患友加油鼓劲。
参与到纪录片创作的患友在现场分享道：“纵有疾风起，人生不可弃。为了给更多患友传递治疗的信心，我们在这个漫长的创作过程中坚持了下来，我们每个人都是一个患病的个体，但当我们在一起，就成为了一个整体，可以相互鼓励，相互依靠。非常激动今天看到有这么多临床专家，公益组织和企业关注到这个疾病，由衷地感谢现代科学的进步与医学的不断前行，带给我们更多的治疗药物和希望。期待能够带给所有患者更多的勇气和信心，扬起笑脸面对未来的治疗。 ”
冲破诊疗迷雾，用创新照亮前行之路
针对疾病的基础研究、诊疗标准化、药物研发是推动Castleman等罕见病诊疗水平提升的关键，也是摆在临床医生、专业力量面前亟待攻克的课题。
“目前对于Castleman病的治疗，激素治疗与化疗是患者接触比较多的方式，病情虽然能够得到一定程度的缓解，但尚不能达到长期控制，且副作用较大，往往对患者的生活质量以及治疗信心带来不利影响。 ”北京协和医院血液内科主任医师李剑教授介绍：“目前随着发病机制相关研究推进以及临床研究的开展，已有证据表明单克隆抗体等新型药物治疗能够有效改善患者预后，我们相信这将推动现有诊疗策略和方案的改进，也期待能有更多专业力量加入，共同探索新的诊疗方向。 ”
文章插图
李剑教授发言
北京大学第一医院血液科董玉君教授指出：“作为一种高度异质性疾病， Castleman病的临床和病理表现多种多样，其中，多中心型往往表现为慢性、持续进展和不可治愈性，同时也存在重症风险。针对MCD的治疗方案探索是我们在临床上关注的重点领域。根据目前Castleman病发病机制研究， IL-6作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子，在多中心型患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用。此前，北京大学第一医院参与了IL-6抗体（司妥昔单抗）的全球多中心临床研究， 6年的长期随访数据显示，疾病控制率高达97% ，生存率达100% ，我们希望随着对新治疗方案的应用，能早日为患者带来希望。 ”

患者|聚焦患者痛点 提升罕见病诊疗水平

患者|聚焦患者痛点提升罕见病诊疗水平