「健识局」《我不是药神》中神奇的靶向药，不一定适合每个人

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北京友谊医院
李哲临床药师
毕业于首都医科大学，药学硕士。
科室：首都医科大学附属北京友谊医院西药剂科
专长：血液系统药物，肿瘤系统药物治疗
很多人知道，《我不是药神》这部电影由真实事件改编，讲述了由于治疗慢性粒细胞性白血病的原研药过于昂贵，一位保健品店老板前往印度购置仿制药的故事。
该电影反映了当年真实存在的社会、医疗问题，引起了大家的强烈共鸣。同时，也有更多人心存疑问：这么昂贵的救命药究竟是什么原理？
首先我们应当知道，影片中被应用与治疗慢粒白血病的药物，是一种分子靶向药。普通的药物，通常在进入体内后只有一小部分能够真正的作用于病变部位。然而靶向药物就像是导弹一样，在进入人体后“瞄准”特定的位置蓄积或释放有效成分，从而有效且精准的治疗病变部位，并减少对正常组织的伤害。

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【「健识局」《我不是药神》中神奇的靶向药，不一定适合每个人】
靶向药真的那么神奇吗？还有哪些药物是分子靶向药呢？既然靶向药物如此高效，任何患者都可以使用吗？靶向药物又是否存在耐受性？带着这些问题，健识君与大家一起来认识一下这个“神药” 。
“生物导弹”——分子靶向药物
电影中提到的“格列宁”在现实中名为“格列卫” ，通用名为甲磺酸伊马替尼片，是目前治疗慢性粒细胞性白血病的一线药物。

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图/ 视觉中国
根据权威医学期刊新英格兰杂志上发表的一项近11年的随访研究结果，伊马替尼使慢性粒细胞性白血病的患者总体5年生存率从不到30%提高到了83.3％。
之所以能有如此效果，是因为该药物可以针对已经明确的致癌位点，进入体内特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，而这项技术就叫做分子靶向治疗，这类药物叫做分子靶向药物，又被称为“生物导弹” 。
这项技术最大的好处就是不同于传统的化疗药物的“杀敌一千，自损八百” ，是真正做到了有的放矢。
广泛应用的靶向药物
不仅是治疗慢性粒细胞性白血病的伊马替尼，近几年涌现了众多针对各类肿瘤的靶向药物，例如治疗非小细胞肺癌的吉非替尼、治疗结直肠癌的瑞戈非尼、治疗肝细胞癌的索拉非尼以及治疗乳腺癌的曲妥珠单抗等等。

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图/ 视觉中国
这些靶向药物已经慢慢成为了治疗各类肿瘤的一线药物，他们的显著疗效以及低毒副作用也被大家所认知，并且以上大部分靶向药物均为口服给药，相较于传统药物十分方便。
靶向药物并不适用于所有人
正是因为如今大部分的靶向药物疗效显著且服用方便，以至于现在有的肿瘤患者要求医生给自己开具靶向药物的处方，甚至有的患者看到别的病友在使用，就去自行购买。这都是不可取的行为，为什么呢？
靶向药物是否有效，是因人而异的。靶向药物之所以效果好、副作用低是因为它能针对特定的靶点发挥作用，而它的局限性也正是源于此。
因为每个人的基因型都不尽相同，所以并不是每个人都具有靶向药物所针对的靶点。例如治疗非小细胞肺癌的吉非替尼，它的靶点是上皮生长因子受体（EGFR），所以只有EGFR基因突变检测为阳性的患者才适宜使用。而治疗乳腺癌的曲妥珠单抗则针对的是人类表皮生长因子受体2(HER2)基因阳性的患者。