孤儿药是如何一步步走向高利润的？ 20世纪90年代初

----孤儿药是如何一步步走向高利润的？//----

20世纪90年代初，宾夕法尼亚大学遗传学家Eileen Shore开始研究一种罕见的骨骼疾病，正是一小群病人帮助她完成了这项工作。

当时， Shore与骨科医生、分子遗传学家Frederick Kaplan共同致力于寻找进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的病因，这是一种极其罕见的将软组织转化为骨骼的疾病。 Shore说：“尤其是因为一个人， Jeannie Peeper ，才决定了我们开展这项研究，这个人对这项研究产生了相当大的影响。 ”

20世纪80年代，患有先天性进行性骨化性纤维发育不良的Peeper开始将患有相同疾病的人聚集到一起。这并不是一件容易的事， FOP的患病率很低，全球每200万人中仅有1人有患病的可能。不过，在美国国立卫生研究院(NIH)遗传学家MichaelZasloff的帮助下， Peeper联系到了足够多的人并于1988年成立了国际FOP协会(Internationa lFOPAssociation) 。协会成员和他们的家人一起筹集资金资助该项疾病的研究工作。