孤儿药是如何一步步走向高利润的?( 二 )
----孤儿药是如何一步步走向高利润的?//----
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Shore说“我们最初得到的资金非常少 , 但足以让我们的研究得以开展 。 ”
这笔钱一直资助Shore和Kaplan进行了十多年的研究 , 最终确定了FOP的致病基因——ACVR1 。 这一发现为找到palovarotene化合物奠定了基础 , 这种化合物可以抑制参与骨骼形成的一条信号通路 , 并被证明可以防止小鼠软组织的异常生长 。
自从Shore开展这个项目以来 , 全球对罕见病的研究发生了一些变化 。
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