美国FDA首次批准上市治疗Lambert-Eaton肌无力的药物，并授予其突破性疗法和孤儿药指定动脉网（微信：vcbeat）获悉

动脉网（微信：vcbeat）获悉，美国当地时间2018年11月28日，美国弗罗里达州一家生物制药公司 Catalyst Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：CPRX，以下简称 Catalyst Pharma）宣布，它提出的Firdapse的新药申请，获得了美国FDA的上市批准及孤儿药指定。Firdaps是一款治疗罕见的自身免疫性疾病 Lambert-Eaton肌无力综合症（LEMS）的药物。这也是该机构批准上市的第一款治疗Lambert-Eaton肌无力综合症的药物，该药物还被批准用于治疗先天性肌无力（CMS）和重症肌无力。

LEMS是一种罕见的神经性肌肉疾病，主要表现为肌肉无力，这种疾病在全球的发病率为百万分之三。LEMS会引发患者自身的免疫系统攻击神经与肌肉之间的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，从而导致患者肌肉无力。

图片来源于 Catalyst Pharma官网

“在美国，有一些标签用于治疗LEMS症状的药物虽然具有不同程度的疗效和耐受性。但通过审批的药物，Firdapse是第一款。目前也没有任何针对LEMS的竞品药物处在研发中。”Oppenheimer分析师Leland Gershell在审批前表示。