美国FDA首次批准上市治疗Lambert-Eaton肌无力的药物,并授予其突破性疗法和孤儿药指定( 三 )

Catalyst Pharma成立于2002年,总部位于美国弗罗里达州,是一家生物制药公司,致力于为患有罕见衰弱、慢性神经肌肉疾病及神经疾病的患者开发和商业化创新疗法,包括Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)、先天性肌无力综合征(CMS)、MuSK抗体阳性重症肌无力、脊髓肌肉萎缩(SMA)3型和婴儿痉挛。

Catalyst Pharma于2006年在美国纳斯达克上市,股票代码为:CPRX。目前该公司也在开发一款名为CPP-115的药物来治疗难治性婴儿痉挛症。CPP-115已被美国FDA授予美国孤儿药指定用于治疗婴儿痉挛症,并也被欧盟委员会授予欧盟孤儿药品指定用于治疗西方综合症。此外,Catalyst正在开发Sabril(氨己烯酸酯)的仿制药。