美国FDA首次批准上市治疗Lambert-Eaton肌无力的药物,并授予其突破性疗法和孤儿药指定( 二 )

美国FDA称,LEMS可能与自身其他免疫性疾病有关,这种疾病更常见于癌症患者,如小细胞肺癌。

此次审批是通过FDA的优先审批通道进行的,从 Catalyst Pharma提交新药申请到FDA通过审批,只经历了短短的半年时间。此前该机构曾授予Firdapse突破性疗法认证,该认证主要被颁与可能解决严重疾病的药物,并使其获得FDA的优先审查权。此类药物一旦获得审批,将对严重疾病的治疗、预防或诊断的安全性及有效性有着明显的改善作用。

经纪公司SunTrust Robinson Humphrey在一份报告中表示,到2025年,Firdapse将会为其公司带来3.75亿美元的收入。

这款药物在2009年底获得欧盟批准,被指定为欧盟的孤儿药产品,10年内授予市场独家经营权,由BioMarin Pharmaceutical Inc.(简称BioMarin)公司在欧洲市场上销售。2012年BioMarin将其北美权利授权给了 Catalyst Pharma公司。