精准医学时代下,这些经典药物正在焕发新春( 五 )
----精准医学时代下 , 这些经典药物正在焕发新春//----
*迄今为止FDA批准的由经典药物转变用途治疗罕见病及市场急需的药物名单
以去年5月FDA获批新适应症的依达拉奉为例 。 美国时间2017年5月5日 , FDA特批了依拉达奉用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)的新适应症 。 这是自力如太之后 , 时隔22年 , ALS领域的又一新药 。 尤其是依达拉奉与利鲁唑两者的作用机制并不相同 , 两药存在协同用药的可能 , 因此此次依达拉奉ALS适应症的美国FDA获批 , 对ALS患者是一个重大的好消息 。 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是运动元神经病的一种 , 因为特征性表现是肌肉逐渐萎缩和无力 , 身体如同被逐渐冻住一样 , 故它还有一个广为中国俗大众熟悉的名字:渐冻人 。
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