精准医学时代下,这些经典药物正在焕发新春( 六 )
随着对临床上对ALS病理机制的进一步研究 , 氧化应激被认为是 ALS 中起作用的一个过程 , 因此2001年开始日本三菱田边便将其与依达拉奉联系了起来并开展了一系列的研究 。 依达拉奉作为脑卒中的经典药物(中国、日本急性脑缺血脑卒中诊治指南推荐) , 是一种自由基清除剂 , 它被认为能够缓解氧化应激的影响 , 并能够为神经系统提供神经保护性支持 , 潜在延缓疾病发展或限制额外伤害 , 而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素 。 截至目前 , 依达拉奉已经先后在日本、韩国、美国、加拿大四个国家获批用于ALS的新适应症 。
窥一斑而知全貌 , 据统计目前全球预计有超过3 亿名罕见病患者 , 中国为1680 多万 。 而已经明确的罕见病有7000 多种 , 其中80%为遗传病 , 如白化病、血友病等 , 95%的罕见病仍没有特效药 。 为此才有了开篇国外Findacure、Healx和Cures Within Reach等罕见病慈善机构也联合起来发起了“罕见病经典药物新用的公开呼吁(Rare Repurposing Open Call)” , 以期待寻找资金和支持 , 从而探寻典药物新用的循证医学证据 , 将它们更快地应用在罕见病患者身上 。 否则按照当前的药物发展 , 那些罕见病患者可能要等上500年 。
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