全球医生组织||必读|FDA批准阿茨海默症单抗药上市“临门一脚”受阻

本文插图
如果您关注老年痴呆症或阿茨海默症，或认知衰退的最新药物研发进展，一定会对Biogen研发的单抗新药aducanumab(阿杜那单抗)感兴趣(参见文章) 。
今天(周五)FDA召开了阿杜那单抗药治疗阿兹海默症局外专家审评研讨会。也就是说FDA审评的意见和观点已经成文并告知天下，最后一个环节是邀请业界专家和患者代表对FDA拟定批准阿杜那单抗药上市建议进行评议和表决。
最新报道：FDA今天召开的阿杜那单抗药治疗阿兹海默症专家评议研讨会，出乎意料的是专家投票结果如下：0票同意；10票反对；1票不确定专家投票结果很可能让FDA和Biogen预期批准该药上市“临门一脚”受阻！欲知会议讨论详情，请关注今天发的副文章内容(投票同意和反对各执己见) 。医药界人士关注阿兹海默症/痴呆症或缓慢认知衰退的临床治疗，不仅希望获悉该药上市资讯，更重要的是了解该药物的临床前研究，临床试验设计和随机双盲安慰剂对照试验过程，以及临床观察终点评估和数据统计分析等。这些文件多达上千页，需要慢慢梳理和消化。
我们为此特别收集了本次研讨会全部文档资料(PPT资料，演讲文稿和视频资料等) 。
1. Biogen公司接受阿杜那单抗药和试验性治疗效果及验证评估
(全部PPT 103张，在微信后台留言获取)

本文插图

本文插图

本文插图

本文插图

本文插图
在未来的日子里，我们可以对照着上千页报告，包括药物机理研究结果和临床试验数据，清晰可辨地循证每项治疗“承诺” ，或按照业界专家提出的截然相反评论，领悟为什么阿兹海默症依然是“不治之症” 。
如何理解阿杜那单抗药研发的全部背景资料？
关于FDA专家研讨会(虚拟会议视频），包括详实的讨论交流资料，值得业界人士细读借鉴。
首先是Biogen介绍阿杜那单抗药的PPT资料(103张) ，对专业人士而言这不是最重要，公司观点肯定希望该药获得FDA批准上市。
第二份是FDA审评简报PPT文档(81张) ，摘要表明了FDA审评意见和观点。它以清晰透明的专业文字陈述了FDA在该药品上市审评中的观点以及希望业界专家们考虑的问题和提出建议。

本文插图

本文插图

本文插图

本文插图
第三份资料是FDA临床审查报告(343页)冗长且事无巨细，内容侧重于药品功效，安全性和生物统计分析因素(阿杜那单抗临床试验复杂分析) 。该报告对药物临床试验专业人员极有借鉴意义的(案例)内容。
FDA的基调告诉业界什么信息？
FDA审评人员的职责是“挑刺”公司申报药物所有研究资料和数据。这通常会导致是负面感觉，但这未必是否定或不批准上市。
有经验的业界专家喜欢将FDA审评文档分级。如果评审人员对临床试验数据或总体试验方案抱有怀疑态度，在整体验证过程中没有大问题，也不意味着FDA倾向于批准该药上市。如果FDA审评报告只是对相关事实简明扼要地总结，几乎没有提出试验方案问题，那很可能是一个好兆头。分页标题
以阿杜那单抗为例， FDA审评报告对该药物试验有些疑问和担忧，但并没有完全拒绝，考虑可能性是阿杜那单抗获得批准或再补充试验。
目前FDA观点是什么？
如果FDA100％确信值得推荐阿杜那单抗上市，则无需召集局外专家咨询交流会议。今天召开专家研讨会的目的就是征询业界专家关于此药品治疗效果的疑虑，让专家们彼此进行辩论，并为FDA提供建议。
业界专家最终关心的问题是如何更精准应用该药，或阿茨海默症或认知衰退患者谁可能从中受益，这也是FDA希望获得同行专家建议。
FDA专家研讨会相关资料(简介)

本文插图

本文插图
FDA研讨会讨论和表决问题如下：

本文插图

本文插图

本文插图
主题|临床试验验证AI医疗级产品安全有效性
主讲|时占祥博士，全球医生组织总代表
简介|AI算法依靠数据仅能验证算法合理性和“锁定”功能。前瞻性临床试验才能评估和证明AI自适性决策和对患者疾病诊疗的影响。
如何设计临床试验测试AI？标准是什么？
怎样评估AI-ML算法临床试验报告结果？
欢迎医界人士， AI研发人员，临床试验人员和AI医疗设备监管人员参加讲座交流。
时间| 11月8日(周日)晚8点
【全球医生组织||必读|FDA批准阿茨海默症单抗药上市“临门一脚”受阻】

本文插图

本文插图