罕见病|Qing听丨呐“罕”者：为了活下去的奔走( 二 ) 同安区|风险|上海|新民镇|新冠

张笑收到的回复虽然没有增量信息，但改变的确在缓慢发生。公众号成为张笑呼吁呐喊的天地，虽然看的人不多，能量一直在慢慢贮积。张笑把寄信盼复的心情写进公众号，那篇文章《近6000个日夜翘首期盼的“酶”》的阅读量第一次破千。
张笑的笔没有就此停住。疫情期间，她又给国家和省市领导分别寄去恳请意见信。她去请教了认识的医生和专家怎么措辞，“虽然可能像流水账，但是也能看出我们的真诚和渴望吧。”
2020年6月，国家药监局通过优先审评审批程序，批准艾而赞上市。张笑听到这个消息，除了开心，还有自豪，她手机里有两张图片，一张是写着英文名的艾而赞药瓶，另外一张是用中文写的药瓶。
药有所保成为张笑的新畅想。现在国内有药了，艾而赞也过了专利保护期，如果国内能自主研发出黏多糖的药物，那该多么令人骄傲？如果药物能进医保，该多么令人振奋？

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但艾而赞最开始连参与审评的资格都没有。在这个药上市两个月后，国家医疗保障局发布医保药品目录调整方案征求意见稿，但要求药品必须在2019年12月31日前获批，但艾而赞获批日期晚于该范围。张笑在网络上发动患者和家属向医保局发送电子邮件，恳请给予救命药进入目录的机会。几天后，国家医保局正式公布医保目录调整方案，将药物在国内获批的时间放宽，艾而赞也有了申报机会。张笑觉得这些改变都是发声的回响。
医保目录的调整分为五个阶段：准备、申报、专家评审、谈判竞价、公布结果。在评审过程中，张笑通过网络征集1141个联合签名，呼吁将艾而赞纳入国家医保目录。一开始只有二十多个患者家属转发分享，后来张笑发现一些不常联系的同学，还有医生都在帮忙转发。“这是我们征集到的签名，我们需要特效药”，她把签名打印下来，亲自送到医保局的信访接待办。由于疾病的摧残，张笑的手指变得僵硬，工作人员还帮她补了几笔签名。
2020年，药企赛诺菲申报艾而赞进入国家医保目录，但没有成功。
公众号的标题语，从携手、等待到期待，再到激动与感谢，现在又变成“期待”。如今，艾而赞又到了国家医保目录的评审阶段。张笑没有正式的工作单位来缴社保，她坚持缴纳北京社保，按她说自己“怎么也得撑到12月，万一进了呢”，那是医保目录调整结果公布的时间。
“我不认命，但我认病”，张笑的性格里有股倔劲儿，她说自己要像强力胶一样活着，让大家看到什么叫“黏多糖”的黏性。张笑是为数不多一直坚持就医的患者，她从江西老家来到北京，定时到协和医院做康复训练，把这个病能看的科室走了个遍。“我不能倒，我一倒医生没法研究了，我要用活着的自己提醒医生，黏多糖贮积症这个病的存在。后来协和的眼科医生主动跟她说，我给你办个黏多糖的眼科义诊专题会吧。张笑坚持去眼科看了五六年，坚持用药，情况有所改善。医生觉得按他的治疗方案，真的可能给黏多糖患者一个多看一眼世界的机会。
有句话是“能看罕见病的医生比罕见病患者都罕见”，张笑并不完全同意，她眼见着从90年代到现在，能诊断黏多糖的医生越来越多，“有时是很多罕见病患者自己不愿意出来，而我们每个患者都是研究的样本，都是一个数据库。”
有人看待罕见病，只见满眼的困难，但是张笑是个行动派，她满眼看到的都是能做而未做的事。张笑与子昂健康合作，在第十届罕见病峰会上举办了一场黏多糖贮积症Ⅰ型的研讨会，正式启动黏多糖贮积症医疗地图的项目。这是一次大胆的尝试，患者疾病的数据收集一直是个难题，她希望通过搭建医疗协作平台，建立患者数据库，聚集起国内的相关医生，在挂号就诊方面给予黏多糖患者专属通道。
张笑不断强调，黏多糖这个疾病带给了她一种使命感。她是被十万分之一的概率选中的人，生而不凡。“为什么偏偏是我得这个病？可能上天觉得我能承受的了吧”。她给自己起了个新名，叫张翼辰，“我是一个罕见病患者，要小心翼翼地生活，但是我也想有一双飞翔的翅膀，过精彩的人生”。
肺动脉高压药的医保之路
刘正任是贵州的一位市民，患有先天性心脏病，在37岁的时候肺动脉高压发作，其后瘫痪卧床长达7年。刘正任的疾病故事可以被简化成寥寥几句，但难以被简单概括的是，她跟病友跑医保的那些日夜。