徐伟|红星观察｜高中学历父亲“自制药”救子背后：罕见病救治之困要如何破局？( 二 ) 全国医院|同济医学院附属同济

如何看待父亲“自制药”的救子模式？
专家认为其尝试存在各种安全隐患，不应被鼓励或大规模尝试
面对用药难、用药贵的现实，救子心切的徐伟选择了自己承担制药的责任。
采访中，徐伟介绍了自己整个制药的过程。他先根据国外论文中提到的方法买了原料，送到了上海一家实验室。接着在2020年8月18日，全程参与组氨酸铜的制备。制备完成后，他把“药”拿回了家中。
为确保剂量的安全范围，徐伟买了三只小兔子做实验，但由于注射剂量太大，兔子死了。接着换成大兔子后试验成功。接着他又在自己身上打了一针，观察了三天未发生异常，然后给儿子进行了注射。

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图据徐伟微博
但徐伟的尝试过程，在龙天伟看来依旧存在安全隐患。“对于自制药的研发环境质量是否达到相关标准，我们难以把控。自制药的实验室环境是否达到了无菌，也无法检测。试验前后是否有相关安全培训、过程中是否会产生有毒物质影响周边环境，发生爆炸等突发情况如何应对等等，这都是需要考量的问题。”
就此，北京协和医院原药剂科主任张继春在接受媒体采访时也表达出了对徐伟自制药品安全性的担心：“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加的助溶剂是否是药用规格，加的量都有严格规定，自己制作药品谁也不会表态可以用。”
对于徐伟的尝试，张继春认为，这种方法可以理解，却不合规。龙天伟也同样认为，单打独斗地研制药品，背后存在诸多风险因素。社会可以去包容理解、甚至帮助药品研制，但这样的尝试却并不能被鼓励或大规模尝试。
除了“自制药”模式，罕见病患者如何开展自救？
常见做法：在监管下帮助募集研发资金，招募专业人员研发药品
据了解，龙天伟所在的病痛挑战基金会成立于2016年，脱胎于此前风靡全球的关注渐冻人患者“冰桶挑战”。官网信息显示，该组织目前已支持罕见病病友的求医、用药、康复，受益人数超4000人。
多年研究罕见病群体让龙天伟看到，罕见病群体在面对用药难时，部分国内患者会自发统计国内相关病症的药品需求，接着直接联系国外药品厂商进行跨国购买。
但更多罕见病家庭面临的无解之题，是类似徐伟儿子的罕见病，尚无法在世界范围内找到相对应的特效药。一旦陷入这样的泥潭，龙天伟表示，更多罕见病家庭的自救方式，是做好患者的营养补充、保持心理健康以及身体锻炼。“这样虽然不能根治疾病，但也能够一定程度上延长患者的寿命。”龙天伟说。
“在罕见病群体中，徐伟这样自己制药救命的案例十分特别。”龙天伟表示，罕见病群体在药物研发中，更常见的做法是通过合法的途径、在监管机构的监管下参与帮忙募集研发资金，接着招募专业人员来进行研发药品。
龙天伟在接受采访时分享了一个案例，如英国一个名为“ukdiccs”的罕见病组织，就是由无数糖尿病患者搭建而成。该组织自救的方式，便是将募集到的资金以及接受到的捐赠，用以赞助专业人士进行相关研究。有了科研的投入。加之国家社会保障体系的支持，相关药品研发就会吸引更多药企进入药物研制与生产，最终形成接力棒的形式，让罕见病药品实现从无到有。
这样由罕见病患者自发组织，倒逼药品研发的案例在国外不胜枚举。如1955年美国囊性纤维化基金会（肺囊性纤维化已被收入《第一批罕见病》中），利用募集的资金资助开发的药物Kalydeco，在2012年获得FDA批准上市后，不仅在治疗上造福了一批囊性纤维罕见病患者，更让这家慈善基金会在2014年获利33亿美元，成为彼时全美最有钱的基金会。
眼下，中国也同样在应对罕见病治疗上积极构建更多元的创新体系。2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。该意见指出，“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。”
“目前国家层面已经比较注重对罕见病的创新鼓励，比如国家会提供课题经费，鼓励科研人员做一些课题转化。”龙天伟说。而根据国家卫健委消息，自2008年以来，我国新药专项支持神经胶质瘤、多发性硬化等罕见病用药研发课题20余项，部分治疗用药已经获得了新药证书。而在2017年和2018年新药专项课题申报指南中，更是将罕见病治疗急需药物列入“临床亟需药品研发”，支持研发课题9项，并申报了中央财政经费5000余万元。